Բժիշկները հեմոֆիլիայի դեմ պայքարի նոր միջոց են փորձարկում

Ֆիլադելֆիայի մանկական հիվանդանոցի ամերիկացի բժիշկները մշակել են B հեմոֆիլիայի գենային թերապիա։ Արյան մակարդելիության IX  գործոնի գործող գենի հետ վիրուսային վեկտորի մեկ ներերակային ներարկումը վերացնում է այդ սպիտակուցի մշտական ներարկումների կարիքը։ Բուժումն արդյունավետ է եղել կլինիկական փորձարկումների 2 փուլերում։ Առջեւում է եզրափակիչ երրորդ փուլը, որի ժամանակ կպարզվեն հնարավոր կողմնակի հետեւանքները, ասված է The New England Journal of Medicine–ում լույս տեսած հոդվածում։

B հեմոֆիլիան ժառանգական հիվանդություն է, որի դեպքում խանգարվում է արյան մակարդելիությունը, եւ ցանկացած աննշան վնասվածք մեծ արյունահոսության պատճառ է դառնում։ Դա պայմանավորված է Х քրոմոսոմում արյան մակարդելիության IX  գործոնի գործող գենի սխալ պատճենով։ Հեմոֆիլիան ավելի հաճախ հանդիպում է տղաների մոտ, քանի որ աղջիկների մոտ բացակայում է 2-րդ Х քրոմոսոմը, որի վրա գենի նորմալ պատճեն կարող է իր վրա վերցնել անհրաժեշտ սպիտակուցի արտադրությունը։

Երկար ժամանակ հեմոֆիլիան ոչ միայն անհնար էր բուժել, այլ արյունահոսությունը դադարեցնել նույնպես չէր հաջողվում։ Սակայն բիոտեխնոլոգիաների զարգացմանը զուգահեռ ստեղծվեցին արյան մակարդելիության IX գործոնի պրեպարատներ։ Հիվանդները ստիպված են պարբերաբար ընդունել դրանք, որպեսզի վնասվածքի դեպքում արյունը կարողանա դադարել։ Դա, սակայն, այդքան էլ հարմար չէ։ Մշտական ներարկումներից բացի, պետք է կանոնավոր կերպով չափել արյան մեջ համապատասխան սպիտակուցի մակարդակը։

Նոր փորձի ժամանակ գիտնականները պացիենտների արյան մեջ այսպես կոչված վիրուսային վեկտորներ՝ վնասազերծված ադենովիրուսներ են ներարկել, որոնք կրում են արյան մակարդելիության IX գործոնի գենի պատճեն։ Դրանք ներդնում են բջիջների մեջ եւ ստիպում են սպիտակուցի մոլեկուլներ ձեւավորել, որոնք կոդավորվում են այդ գենի կողմից։

Կլինիկական փորձերին մասնակցել է 10 չափահաս տղամարդ։ Վիրուսային վեկտորներ ներարկելուց հետո նրանցից 9-ի մոտ արյունահոսությունը դադարել է, իսկ ութը լիովին հրաժարվել են արյան մակարդելիության IX գործոնի պրեպարատների ներարկումից։ Եվս մեկը սկսել է այն 10 անգամ ավելի քիչ ընդունել, քան նախքան կլինիկական փորձարկումները։ Կողմնակի հետեւանքներից դեռեւս դրսեւորվել է միայն լյարդի որոշ ֆերմենտների մակարդակի աճը, սակայն դրանք վերացրել են հակաբորբոքային դեղերի միջոցով։ Սակայն B հեմոֆիլիայի գենային թերապիայի պոտենցիալ վտանգները չի կարելի համարել բավականաչափ ուսումնասիրված։ Դրանց ուսումնասիրությանը նվիրված կլինի կլինիկական փորձարկումների եզրափակիչ՝ երրորդ փուլը։

Հետևեք NEWS.am Medicine-ին Facebook-ում և Twitter-ում