Մարդկության երկու երրորդն անընկալունակ է գենային թերապիայի նկատմամբ․ հետազոտություն

Մարդկության երկու երրորդն անընկալունակ է գենային թերապիայի նկատմամբ։ Այսպիսի եզրակացության են հանգել ամերիկացի գիտնականները։

CRISPR գենոմի խմբագրման տեխնոլոգիայի հայտնաբերումից հետո շատերին թվում էր, թե այն կդառնա բազմաթիվ ժառանգական հիվանդությունների դարմանը։

Սակայն Սթենֆորդ համալսարանի (ԱՄՆ) հետազոտողները, անցկացնելով մարդկանց արյան հետզոտություն, պարզել  են, որ ամեն ինչ այդքան էլ ուրախալի չէ, քանի որ CRISPR-ը պացիենտներից շատերին ունակ չէ  օգնել։ 

22 նորածինների եւ 12 մեծահասակների արյան փորձանմուշների հետազոտությունը  Cas9-ի երկու ամենակարեւոր հակամարմինների  օրինակով՝ սպիտակուցը, որը օգտագործվում է ԴՆԹ-ի զսպանակների  ստուգման եւ բաժանման համար, գիտնականները նկատել են, որ փորձի մասնակիցների  65 տոկոսից ավելին T բջիջների կրողներ են, որը պաշտպանում է Cas9-ի ազդեցությունից։

Սա նշանակում է, որ մուտացիաների հեռացման վրա հիմնված գենետիկ թերապիան կարող է անարդյունավետ լինել մարդկան վրա կիրառելու  դեպքում: Իմունային  համակարգի արձագանքը  կխոչընդոտի հիվանդությունների բուժման համար CRISPR տեխնոլոգիայի անվտանգ եւ արդյունավետ օգտագործմանը եւ  կարող է հանգեցնել օրգանիզմի լուրջ վտանգավոր թունավորման»,-նշել են հեղինակ Մեթյու Պորտյուսը եւ նրա գործընկերները bioRxiv-ում տպագրված  աշխատանքում։

Խնդիրն այն է, որ Cas9 սպիտակուցի ամենատարածված տեսակը, որն օգտագործվում է CRISPR-ի փորձարկումներում, ստացվում է երկու բակտերիաներից՝ արծաթագույն ստաֆիլոկոկից եւ պիոգեն ստրեպտոկոկից, որոնք պարբերաբար հարձակումներ են գործում մեր օրգանիզմի վրա եւ որին  մեր իմունային համակարգը լավ ծանոթ է:

Հարցի լուծումը կարող է տալ CRISPR տեխնոլոգիաները, որոնք օգտագործում են բակտերիաներ, որոնց հետ մարդիկ դեռ չեն բախվել, օրինակ նրանք, որոնք ապրում են ստորջրյա հիդրոթերմալ  աղբյուրներում: Բացի այդ,  արտամարմնային գենետիկական բջջային խմբագրման մեթոդը նույնպես  կարող է աշխատել, գրում է MIT Technology Review-ն:

Առաջին անգամ հիվանդի մարմնում գենային խմբագրումը կիրառվել է  բոլորովին վերջերս՝ անցյած տարվա աշնանը: Մեթոդն օգտագործվել է  Հանթերի համախտանիշի բուժման համար, որը հազվադեպ հանդիպող գենետիկական հիվանդություն է: Հիվանդին ներարկել են մշակված գեների միլիարդավոր օրինակ, ինչպես նաեւ գենետիկական «գործիքներ», որոնք պետք է կրճատեն ԴՆԹ-ն:

Հետևեք NEWS.am Medicine-ին Facebook-ում և Twitter-ում