CRISPR ներարկումը սաղմի ուղեղում՝ որպես հազվադեպ գենետիկ խանգարման բուժո՞ւմ

Բավական վիճելի հետազոտության շրջանակում գիտնականները՝ University of North Carolina-ի դոկտոր Մարկ Ցիլկայի ղեկավարությամբ, մկների սաղմերի ուղեղում CRISPR ֆերմենտներ են ներարկել, որոնք խմբագրում են գենը՝ նպատակ ունենալով հաղթահարել հազվադեպ գենետիկ խանգարումը՝ Անգելմանի ախտանիշը։

Բուժման մեթոդը, որը դեռ չի հայտնվել գիտական ամսագրերում, անդրադառնում է UBE3A գենին, որն օգնում է քայքայվել բջիջներին եւ արտադրել սպիտակուցներ։ Կարծիք կա, որ Անգելմանի ախտանիշը առաջ է գալիս զարգացող ուղեղում այդ գենի մուտացիայի հետեւանքով։ Բայց հետազոտությունները ցույց են տալիս, որ այդ ախտանիշից կարելի է խուսափել, եթե գեները «միանան» մինչեւ ծնվելը։

Մկների 10 սաղմերով փորձարկման ժամանակ գիտնականներն օգտագործել են CRISPR-ը այդ գենի վերակտիվացման համար եւ պարզել, որ խմբագրումը գործել է յուրաքանչյուր մկան ուղեղի նեյրոնների կեսի պարագայում այն պահին, երբ լրացել է նրանց 5 ամիսը։ Նման ազդեցություններ խմբագրումն ունեցել է նաեւ մարդու նեյրոնների պարագայում։

Ցիլկան Spectrum-ի հարցազրույցում ասել է, որ կարող է փորձել փորձն անցկացնել մարդկանց վրա 4 տարվա ընթացքում, բայց այլ գիտնականներ այնքան էլ ուրախ չեն նման հեռանկարից, քանի որ ենթադրվում է, որ ստիպված կլինեն «կոտրել» փոքրիկների գեները։

«Ցանկացած մանիպուլյացիա գեների հետ պտղի գլխուղեղում վտանգավոր է, ուստի ես երկյուղներ ունեմ»,- ասել է ուռուցքաբան Անտոնիո Բեդալովը Ֆրեդ Հաթչինսոնի քաղցկեղի հետազոտության կենտրոնից։

Նշենք, որ Անգելմանի ախտանիշը կարող է առաջ բերել նոպաներ, հաղորդակցման դժվարություններ, այն կապված է աուտիստիկ սպեկտրի հիվանդությունների հետ։

Հետևեք NEWS.am Medicine-ին Facebook-ում և Twitter-ում