Գենային ինժեներիան օգնել է տղային բուժվել մանգաղաձեւ-բջջային անեմիայից

Մանգաղաձեւ-բջջային  անեմիան՝  մարդուն դանդաղ  մահվան հասցնող ծանր հիվանդությունը, հնարվոր է բուժել գենային ինժեներիայի միջոցով, պնդում են Necker Children's Hospital-ի (Ֆրանսիա) մասնագետները: Փորձարկման ժամանակ  նրանց հաջողվել է 13-ամյա տղայի բուժել:

Ինչպես  նշվում է The New England Journal of Medicine հրապարկված զեկույցում, բուժումը 15 ամիս է տեւել, եւ հիմա տղան իրեն լավ է զգում, ոչ մի ցավ չի զգում, իսկ  արյան բջիջների փորձաքննությունը ոչ մի խախտում չի  հայտնաբերել՝  կապված  մանգաղաձեւ-բջջային  անեմիայի հետ: Ինչպես հայտնել է հետազատությունը ղեկավարող  University of Paris-ի մասնագետ Ֆիլիպ Լեբուլշը, էքսպերիմենտալ  բուժումից հետո հիվանդն արյան փոխներարկման կարիք չունի, նա ապրում է սովորական կյանքով, գնում է դպրոց, զբաղվում է  սպորտով:

Բուժման ընթացքում հիվանդի ոսկրածուծը  հանվել է է, որից հետո ցողունային բջիջների գեներն այնպես են փոխել, որ սկսեն նորմալ հեմոգլաբին արտադրել: Այնուհետեւ տղան քիմիաթերապիայի կուրս է անցել: Բուժումից հետո նրան եւս մեկ անգամ զննել են, եւ նրա արյան մեջ հիվանդության անգամ հետքը չի եղել:  Մինչեւ բուժումը տղան սուր ցավեր է զգացել հիվանդության պատճառով, նրան հաճախ են արյան փոխներարկումներ արել, ինչպես նաեւ նա ազդրոսկրի եւ հոդերի նեկրոզ՝ բարդություն է ունեցել, որը հետագայում փոխարինել են պրոթեզով:

Ներկայումս պրոֆեսոր Լեբուլշն ու իր գործընկերները գենային թերապիան փորձարկում են թելասեմինի բուժման վրա. սա հեմոգլաբինի բջիջներին առնչվող եւս մեկ արյան հիվանդույուն է:

Նշենք, որ ներկայումս մանգաղաձեւ-բջջային  անեմիայի միակ  քիչ թե շատ արդյունավետ միջոցը ոսկրածուծի փոխպատվաստումն է:  Սակայն ոչ բոլոր հիվանդներին այն կարող է նաշանակվել, բացի այդ, դոնոր գտնելը դժվար է, քանի որ 100%  համընկնում էպետք է լինի: Գենային ինժեներիայի դեպքում դոնոր պետք չէ. հիվանդն ինքն է որպես դոնոր հանդես գալիս: