Գեների խմբագրման նոր տեխնոլոգիան կօգնի բուժել 15 հազար հիվանդություն

Harvard University–ի գիտնականները ներկայացրել են գեների նոր խմբագրիչ, որն օգտագործում է CRISPR-Cas9 հեղափոխական տեխնոլոգիան ԴՆԹ բազայի շղթայում մեկ տառ փոխելու համար, առանց գեները «կտրելու» անհրաժեշտության։ Այս տեխնոլոգիան կարող է օգնել գեներում փոքրիկ «սխալներով» պայմանավորված 15 հազար ժառանգական  հիվանդությունների բուժման գործում։

Գեների խմբագրման նոր մեթոդները կարող են օգնել ազատվել մուտացիաներից, որոնք առաջացնում են մուկովիսցիդոզի եւ Դյուշենի մկանային դիստրոֆիայի նման հիվանդություններ։ Երկու հիվանդությունն ու մարդու գենետիկ խանգարումների մոտ կեսը պայմանավորված է մարդու գենոմում մեկ տառի մուտացիայով։ Խմբագրման մշակված տեխնոլոգիան կարող է ուղղված լինել մեր ԴՆԹ–ի կամ ՌՆԹ–ի փոքրագույն հատվածներին, որպեսզի ազատի տարբեր հիվանդություններ առաջացնող մուտացիաներից։ Մի համակարգը խմբագրում է ԴՆԹ–ն հենց գենոմում, իսկ մյուսը կենտրոնանում է ՌՆԹ–ի վրա, որը փոխանցում է գենետիկ ուղերձներ սպիտակուցների արտադրության համար։

Այդ համակարգերը աշխատում են կենդանի բջիջներում, եւ եթե հետազոտողները կարողանան գտնել դրանք հիվանդներին հասցնելու անվտանգ եւ արդյունավետ միջոց, ապա համակարգերը կարելի է օգտագործել ավելի քան 15 հազար ժառանգական հիվանդություն առաջացնող մուտացիաների շտկման համար։

ԴՆԹ–ն ու ՌՆԹ–ն պարունակում են 4 բազային բաղադրիչ՝ ադենին (A), տիմին (T), գուանին (G) եւ ցիտոզին (C)։ Մուկովիսցիդոզն առաջանում է ժառանգական գենետիկ մուտացիայի պատճառով, որը հանգեցնում է թոքերում եւ աղեստամոքսային համակարգում լորձի նորմալ արտադրության։ Այդ լորձը կուտակվում է եւ արգելափակում օդատար ուղիները։ Մուկովիսցիդոզը հնարավոր կլիներ կանխել կամ ուղղել, եթե գենոմում А տառի փոխարեն լիներ G։

Այդ նոր տեխնոլոգիայի շնորհիվ գիտնականները կարողացել են նորից գրել գենոմի  այն հատվածը, որը պատասխանատու է մուկովիսցիդոզի համար։ Գեների խմբագրումն արդեն զարգանում է CRISPR տեխնոլոգիայիշնորհիվ, որը գիտնականներին թույլ է տալիս ավելի արդյունավետ թիրախավորել եւ ուղղել կոնկրետ մուտացիաները։

CRISPR–ն աշխատում է, սակայն գենոմում փոփոխություններ է կատարում, իսկ նոր տեխնոլոգիան արտադրում է ՌՆԹ, բայց ոչ ԴՆԹ։ ՌՆԹ խմբագրումը չի ազդում գեների վրա, քանի որ ՌՆԹ–ն կոմունիկացիոն դեր է խաղում, այն հիմնարար գենետիկ տեղեկություններ է պարունակում։ Այդ պատճառով դրանում փոփոխությունները կարող են ավելի ճկուն եւ դառնալի լինել։