Նոր հակատարիքային թերապիան կթեթեւացնի պրոգերիայի ախտանշանները

Սոլքի համալսարանի գիտնականները մշակել են հակատարիքային նոր թերապիա, որը հիմնված է CRISPR համակարգի օգնությամբ գեները «խմբագրելու» վրա։ Այս մեթոդի օգնությամբ, ինչպես ասվում է Nature Medicine ամսագրում, կարելի կլինի թեթեւացնել պրոգերիայի ախտանշանները՝ անբուժելի հիվանդություն, որը հանգեցնում է ժամանակից շուտ «ծերացման» եւ մահվան։

Մասնագետները CRISPR/Cas9-ը կիրառել են պրոգերիայով մկների վրա, որոնք գենետիկորեն մոդիֆիկացված էին այնպես, որպեսզի դրանց բջիջներում սինթեզվեր Сas9 սպիտակուց։ Այդ միացությունը ասես «մկրատ» է, որը կտրում է ԴՆԹ-ն նրա որոշակի մասում։ Ադենոասոցիացված վիրուսի օգնությամբ կրծողների օրգանիզմ է մտցվում երկու սինթետիկ «գիդային» ՌՆԹ, որոնք մատնանշում էին Cas9-ը, թե որ գենում պետք է կատարել կտրվածքը, ինչպես նաեւ «թղթակցային» գենը, որով կարելի է որոշել՝ արդյո՞ք «խմբագրումը» հաջող է անցել։

Համակարգի թիրախ դարձավ LMNA գենը, որն արտադրում է լամին А սպիտակուցը։ Արատավոր լամին А-ն, որն անվանվում է պրոգերին, խախտում է քրոմոսոմների կապակցումը միջուկային մեմբրանի հետ, ինչն էլ հանգեցնում է պրոգերիայի ախտանշանների առաջացման։ Գենային թերապիայի արդյունքում LMNA-ն դառնում էր չգործող, բայց եւ շարունակում սինթեզել նորմալ լամին С։

Թերապիան սկսելուց երկու ամիս հետո մկների մոտ բարելավվում էր սրտանոթային համակարգի վիճակը, դանդաղում էին զարկերակների դեգեներացիայի պրոցեսները եւ անհետանում բրադիկարդիայի ախտանշանները, իսկ կյանքի տեւողությունն ավելանում էր 25 տոկոսով։

Հետազոտողները համոզված են, որ թերապիայի կատարելագործումը թույլ կտա ընդլայնել CRISPR համակարգի ազդեցությանը ենթարկվող հյուսվածքները, եւ էլ ավելի մեծացնել պրոգերիայով հիվանդ պացիենտների կյանքի տեւողությունը։ Իհարկե, առայժմ մարդկանց վրա այս մեթոդի թեստավորման մասին խոսք լինել չի կարող։