Սպինալ մկանային ատրոֆիայի դեմ ամենաթանկ դեղամիջոցը արդյունավետ է նորածինների համար. հետազոտություն

Սպինալ մկանային ատրոֆիայի դեմ ամենաթանկ դեղամիջոցը՝ «Զոլգենսման», արդյունավետ է մինչեւ 6 ամսական նորածինների համար։

Ինչպես պատմում է Medportal.ru-ն, արդեն հրապարակվել են այն դեղամիջոցի փորձարկումների երրորդ փուլի միջանկյալ արդյունքները, որով անցկացվել է մեջքի մկանային ատրոֆիայով տառապող մինչեւ 6 ամսական նորածինների բուժումը: Դա հազվագյուտ գենետիկ նյարդամկանային խանգարում է, որին բնորոշ է շարժական նեյրոնների կորուստը, որի պատճառով խախտվում են կուլ տալու, շնչառական եւ հիմնական շարժական գործառույթները:

Հաղորդվում է, որ STR1VE-EU հետազոտության մասնակիցների երկու երրորդը, ովքեր մինչեւ 6 ամսականը ստացել են գենային թերապիա, դիտարկվել է 1-ին տեսակի ՄՄԱ-ի բնական ընթացքին ոչ բնորոշ տարիքային շարժիչ հմտությունների իրացում: Բացի այդ, ըստ զեկույցի, երեխաների մեծամասնությանը (մոտ 92%-ը) անընդհատ շնչառական աջակցություն չի պահանջվել, իսկ երկու երրորդը կարողացել է ինքնուրույն ուտել:

«Զոլգենսման» գենետիկ ինժեներիայի դեղ է, որն արտադրվում է շվեյցարական Novartis դեղագործական ընկերության կողմից: Դրանով մեկ հիվանդի բուժումն արժի մոտ 2,1 միլիոն ԱՄՆ դոլար:

Նշենք, որ այս դեղամիջոցի համատարած օգտագործումը ԱՄՆ-ում մեկ ամիս առաջ ժամանակավորապես դադարեցվել է, քանի որ Սննդամթերքի եւ դեղամիջոցների որակի վերահսկման վարչությունը (FDA) պահանջել է լրացուցիչ հետազոտություն կատարել ավելի մեծ երեխաների շրջանում: