Американский FDA одобрил первое лекарство для лечения миодистрофии Дюшенна – редкого заболевания, поражающего мальчиков.

Первые симптомы этого заболевания появляются в возрасте 3-4 лет, а большинство пациентов умирают в возрасте 20-30 лет. До недавнего времени лекарств для лечения миодистрофии не было, и пациентам предлагалось лишь симптоматическое лечение и физиотерапия. Теперь же фармацевтическая компания Sarepta Therapeutics разработала препарат Exondys51 (этеплирсен), который может помочь пациентам с миодистрофией Дюшенна, если у них есть определенная мутация гена дистрофина – встречается эта мутация у 13% больных.

Ускоренное одобрение нового лекарства со стороны FDA вызвало неоднозначную реакцию экспертов. Много споров вызвала и цена лекарства – годовой курс препарата обойдется пациенту в 300 000 долларов. Это, конечно же, очень много, особенно если учесть, что лекарство не поможет пациентам выздороветь: в клинических испытаниях было показано, что Exondys51 может укрепить мышцы, однако нет доказательства того, что препарат может отсрочить развитие паралича или ослабить симптомы заболевания.

Кроме того, многие критики утверждают, что клинические испытания препарата были проведены недостаточно аккуратно: например, в них не проводилось сравнение состояния пациентов, получавших экспериментальный препарат, со здоровьем тех, кто получал плацебо.

Президент Национального центра исследований в области здравоохранения (National Center for Health Research) Диана Цукерманн отметила, что таким образом создается «опасный прецедент», после которого FDA может начать одобрять лекарственные препараты, эффективность которых не доказана. В результате некоторые компании могут решить не проводить полноценные исследования, ограничившись испытанием препарата на небольшой выборке и получив сомнительные результаты.

Теперь FDA обязало компанию-производителя провести дополнительные клинические испытания, в которых будет продемонстрировано, что лекарство действительно улучшает состояние пациентов. Если такие результаты не будут получены, одобрение препарата будет отозвано.

Отметим, что ранее FDA уже отклонило другой препарат, также созданный для борьбы с миодистрофией Дюшенна. По мнению экспертов, лекарство Kyndrisa компании BioMarin Pharmaceuticals не помогало пациентам лучше ходить. Разработка лекарства тогда была прекращена.