Исследователи из Университета Миннесоты завершили первое клиническое испытание на людях метода редактирования генов CRISPR/Cas9, который поможет иммунной системе бороться с распространенными формами рака желудочно-кишечного тракта (ЖКТ).

Результаты, недавно опубликованные в журнале The Lancet Oncology, демонстрируют обнадеживающие признаки безопасности и потенциальной эффективности лечения.

В ходе исследования ученые использовали технологию редактирования генов CRISPR/Cas9 для модификации типа иммунных клеток, называемых лимфоцитами, инфильтрирующими опухоль (TILs). Деактивировав ген CASH, исследователи обнаружили, что модифицированные TILs способны лучше распознавать раковые клетки и атаковать их.

Этот метод лечения был протестирован на 12 пациентах с высокой степенью метастазирования в терминальной стадии, и было установлено, что он в целом безопасен и не вызывает серьезных побочных эффектов от редактирования генов. У нескольких пациентов, участвовавших в исследовании, рост рака прекратился, а у одного пациента наблюдался полный ответ, что означает, что у этого пациента метастатические опухоли исчезли в течение нескольких месяцев и не возвращались более двух лет.

«Мы считаем, что CISH является ключевым фактором, препятствующим Т-клеткам распознавать и уничтожать опухоли, - рассказал исследователь Бранден Мориарти, доцент медицинской школы Университета Миннесоты, исследователь Масонского онкологического центра и содиректор Центра геномной инженерии. - Поскольку он действует внутри клетки, его нельзя было заблокировать традиционными методами, поэтому мы обратились к генной инженерии на основе CRISPR».

В отличие от других методов лечения рака, которые требуют постоянных доз, это редактирование гена является постоянным и встроено в Т-клетки с самого начала.