Метод генной терапии, который еще недавно воспринимался бы как научная фантастика, позволил британским ученым-медикам спасти несколько пациентов из экспериментальной группы от прежде неизлечимой и очень агрессивной формы рака крови, Т-клеточного острого лимфобластного лейкоза. 

Этот метод представляет собой редактирование ДНК белых кровяных телец, лейкоцитов, и превращение их в живое лекарство, борющееся с раковыми клетками. 

Первая пациентка, прошедшая такое лечение — девочка Алисса Тэпли, о которой BBC рассказывала в 2022 году. Новых раковых клеток в её организме до сих пор не появилось. Алисса, которая неминуемо должна была умереть, здорова и хочет стать врачом и лечить больных раком. 

Теперь команда ученых-медиков из двух лондонских больниц, детской Грейт-Ормонд-Стрит и больницы при Университетском колледже Лондона, опубликовала в New England Journal of Medicine отчет о результатах экспериментального лечения Алиссы и ещё десяти пациентов, восьми детей и двух взрослых. 

Согласно отчету, у девяти пациентов из 11 наступила глубокая ремиссия, что позволило сделать им пересадку костного мозга. 

У семи пациентов в период от трех месяцев до трех лет после лечения не обнаружено новых признаков болезни. 

Одна из главных опасностей при таком лечении, как отмечают авторы отчёта — это инфекции на том этапе, когда пациент на время полностью лишается иммунной системы. 

В двух случаях из 11 раковые клетки, как и модифицированные донорские Т-клетки, утратили маркер-антиген CD7, что позволило им «спрятаться» от лечения. 

«Учитывая то, насколько агрессивная эта форма лейкемии, это поразительные клинические результаты, и я, конечно, счастлив, что мы смогли дать надежду пациентам, которые иначе её потеряли бы», — сказал доктор Роберт Кьеза из отдела пересадки костного мозга в больнице Грейт-Ормонд-Стрит. 

Медики модифицировали гены в Т-клетках, или Т-лимфоцитах. Эти клетки в нормальном состоянии охраняют организм, уничтожая разные инфекции, но при Т-клеточном остром лимфобластном лейкозе они начинают действовать против организма. 

Пациентам, согласившимся на экспериментальное лечение, уже не помогли ни химиотерапия, ни пересадка костного мозга. Кроме экспериментальной терапии, оставался только один вариант: просто облегчить страдания перед смертью. 

Тогда, три года назад, врачи убрали из ее организма иммунную систему и вырастили ее заново. 

Теперь признаков рака в ее организме не фиксируется, и Алиссе всего лишь нужно раз в год проходить проверку. 

Азотистые основания — это органические соединения, входящие в состав нуклеиновых кислот. Четыре типа оснований — аденин (A), цитозин (С), гуанин (G) и тимин (T) — это кирпичики нашего генетического кода. 

Подобно буквам алфавита, миллиарды оснований в нашей ДНК составляют инструкцию для человеческого организма. 

Редактирование оснований позволяет ученым выбрать конкретную часть генетического кода и затем изменить молекулярную структуру только одного основания, преобразуя его в другое и изменяя генетические инструкции. 

Команда врачей и ученых, применив этот метод, заставила донорские Т-клетки выслеживать и убивать раковые Т-клетки в организме пациента. Это была непростая задача: нужно было перенастроить здоровые донорские Т-клетки так, чтобы это «живое лекарство» не уничтожало само себя.