Ученые в шаге от создания нового метода лечения хореи Гентингтона

Ученые из Karolinska Institutet и University of Southern Denmark разработали короткие фрагменты ДНК (олигонуклеотиды), которые могут связываться с геном HTT. Мутация в этом гене вызывает хорею Гентингтона. Олигонуклеотиды предотвращают выработку белка, повреждающего нервные клетки при этой болезни.

Это открытие, о котором сообщается в журнале Nucleic Acids Research, может помочь в разработке новых методов лечения этого смертельного нейродегенеративного заболевания.

Болезнь Гентингтона – наследственное заболевание, которое на сегодняшний день считается неизлечимым. Белок и информационная РНК (иРНК), образующиеся из-за мутации HTT, уничтожают нервные клетки в головном мозге. Существующие методы лечения позволяют облегчить симптомы заболевания, но не останавливают его прогрессирование. 

Новая разработка ученых, однако, может в корне изменить ситуацию. Олигонуклеотиды связывают и "выключают" иРНК, предотвращая образование вредных белков. Специалисты уже успешно протестировали метод на клеточных линиях пациентов с болезнью Гентингтона. Благодаря новому методу уровни иРНК и опасного белка снизились. Теперь специалисты планируют провести эксперименты с мышами. Если они будут успешны, можно будет думать о тестировании олигонуклеотидов на людях.

Следите за NEWS.am Medicine на Facebook и Twitter