Новая технология редактирования генов поможет вылечить 15 000 болезней

Ученые из Harvard University представили новый редактор генов, который использует революционную технологию CRISPR-Cas9 для изменения одной буквы в цепочке баз ДНК – без необходимости “резать” гены. Эта технология может помочь в лечении до 15 000 наследственных болезней, связанных с небольшими “ошибками” в генах.

Новые методы редактирования генов могут помочь в избавлении от мутаций, вызывающих болезни вроде муковисцидоза и мышечной дистрофии Дюшенна. Оба этих заболевания и приблизительно половина всех генетических расстройств человека вызываются мутациями в единичных буквах генома человека. Разработанная технология редактуры генов может нацеливаться на мельчайшие участки нашего ДНК или РНК, чтобы избавлять от мутаций, вызывающих различные заболевания. Одна система редактирует ДНК собственно в геноме, а другая нацеливается на РНК, передающую генетические послания для производства белков.

Эти системы редактирования работают в живых клетках, и если исследователи смогут найти безопасный и эффективный способ доставлять их к пациентам, то системы можно будет использовать для обращения вспять мутаций, вызывающих более 15 000 наследственных болезней. ДНК и РНК содержат 4 базовых компонента: аденин (A), тимин (T), гуанин (G) и цитозин (C). Муковисцидоз вызывается наследственной генетической мутацией, которая приводит к нормальному производству слизи в легких и пищеварительной системе. Эта слизь накапливается и блокирует воздушные проходы. Муковисцидоз можно было бы предотвратить или исправить, если бы вместо буквы А в геноме пациента имелась буква G.

Благодаря новой технологии редактуры генома ученые смогли переписать ту его часть, которая вызывает муковисцидоз. Редактура генов уже развивается благодаря технологии CRISPR, которая позволяет ученым более эффективно нацеливаться и исправлять определенные мутации. CRISPR работает, но делает изменения в геноме, а новая технология производит все то же самое в РНК, но не в ДНК. Редактура РНК не воздействует собственно на гены, поскольку РНК играет коммуникационную роль, она содержит фундаментальную генетическую информацию. Поэтому изменения в ней могут быть более гибкими и обратимыми. 

Следите за NEWS.am Medicine на Facebook и Twitter