Две трети человечества невосприимчивы к генной терапии - исследование

Две трети человечества невосприимчивы к генной терапии. К таким выводам пришли американские ученые.

Технология редактирования генома CRISPR после открытия казалась многим чуть ли не панацеей от множества наследственных заболеваний. Но исследователи из Стэнфордского университета (США), проведя исследование крови человека, выяснили: не все так радужно, большинству пациентов CRISPR помочь не в силах.

Исследовав образцы крови 22 новорожденных и 12 взрослых на предмет антител двух самых важных типов Cas9, белка, который используется для проверки и разрезания спирали ДНК, ученые обнаружили, что свыше 65% участников эксперимента являются носителями Т-клеток, защищающих их от воздействия Cas9.

Это означает, что генетическая терапия, основанная на удалении мутаций, может оказаться неэффективной в случае применения на людях. Иммунная реакция «воспрепятствует безопасному и эффективному применению» технологии CRISPR для лечения болезней и «может даже привести к серьезным токсическим поражениям организма», пишет Мэтью Портьюс и его коллеги в работе, опубликованной в bioRxiv.

Дело в том, что наиболее распространенный вид белка Cas9, который используется в экспериментах с CRISPR, получен из двух бактерий, золотистого стафилококка и пиогенного стрептококка, которые регулярно атакуют наш организм и с которыми наша иммунная система хорошо знакома.

Решением может стать появление новых технологий CRISPR, использующих бактерии, с которыми человек еще не сталкивался, например, таких, которые живут в подводных гидротермальных источниках. Также может сработать метод экстракорпорального генетического редактирования клеток, пишет MIT Technology Review.

Впервые генное редактирование непосредственно в организме пациента применили совсем недавно, осенью прошлого года. Метод использовали для лечения синдрома Хантера — редкого генетического заболевания. Больному ввели миллиарды копий корректирующих генов, а также генетические «инструменты», которые должны разрезать ДНК.

Следите за NEWS.am Medicine на Facebook и Twitter