Впервые отредактирована опасная мутация ДНК эмбриона в утробе матери

 Ученым Университета Пенсильвании впервые удалось отредактировать опасную мутацию ДНК эмбрионов в утробе беременных мышей. Как сообщает Nature Medicine, благодаря этому удалось предотвратить раннюю смерть мышат из-за поражения печени.

У зародышей вследствие мутации в гене FAH развивалась тирозинемия - неспособность разрушать молекулы тирозина. Вследствие этого в клетках печени начинает появляться токсичный фумарилацетоацетат, убивающий печень. Как правило, носители мутаций в FAH, в условиях отсутствия соответствующего лечения, умирают в первые дни или месяцы жизни.

Чтобы повысить точность редактирования генома, ученые применили геномный редактор CRISPR/Cas9 и фермент BE3, превращающий один тип "букв" ДНК в другой. Комплексный подход позволил исправить ген FAH в большинстве клеток зародышей и вырастить здоровых мышат, не нуждавшихся в постоянном приеме лекарственных препаратов. Их печень примерно на 60% состояла из клеток с нормальной версией гена.

Следите за NEWS.am Medicine на Facebook и Twitter