Генная терапия может помочь при редкой неизлечимой болезни мозга

Применение генной терапии еще на стадии внутриутробного развития может спасти будущего ребенка от врожденного заболевания мозга, вызывающего припадки, потерю памяти, проблемы с обучением, речью и неспособность чувствовать боль. Об этом сообщают ученые из University of North Carolina.

Речь идет о синдроме Ангельмана. Его можно диагностировать на первом триместре беременности, однако вылечить или предотвратить развитие синдрома до недавнего времени не удавалось.

У больных детей присутствует мутировавшая копия материнского гена UBE3A, которая «отключает» отцовскую копию. Или же у ребенка в принципе нет этого гена.

Ученые предложили исправить данный дефект с помощью технологий редактирования генома CRISPR. В организм плода, в уже родившегося ребенка или даже взрослого нужно ввести безвредный вирус, который несет в себе информацию о вредоносном гене. Когда вирус его находит, происходит отсечение и уничтожение гена. Далее ученые вставляют рабочую копию гена в образовавшийся пробел, после чего, как ожидают ученые, заболевание не будет развиваться.

Следите за NEWS.am Medicine на Facebook и Twitter