Nature Communications: Создан новый метод разработки адено-ассоциированных вирусов, необходимых для генной терапии

Генная терапия потенциально может излечивать генетические заболевания, но по-прежнему сложно безопасно и эффективно упаковывать и доставлять новые гены в определенные клетки.

Существующие методы создания одного из наиболее часто используемых средств доставки генов - адено-ассоциированных вирусов (AAV) - часто являются медленными и неэффективными. Теперь исследователи из Института Брода Массачусетского технологического института и Гарварда разработали подход к машинному обучению, который обещает ускорить разработку AAV для генной терапии. Этот инструмент помогает исследователям спроектировать белковые оболочки AAV, называемые капсид, таким образом, чтобы они обладали множеством желаемых свойств, таких как способность доставлять груз к определенному органу, но не к другим, или работать с несколькими видами. Другие методы позволяют выявлять капсиды, обладающие только одним признаком за раз.

Результаты исследования были опубликованы в журнале Nature Communications.

Команда ученых использовала свой подход для разработки капсидов для широко используемого типа AAV под названием AAV9, которые более эффективно воздействуют на печень и могут быть легко изготовлены.

Они обнаружили, что около 90 процентов капсидов, предсказанных их моделями машинного обучения, успешно доставили свой груз в клетки печени человека и соответствовали пяти другим ключевым критериям.

Они также обнаружили, что их модель машинного обучения правильно предсказывала поведение белков у макак, даже несмотря на то, что она была обучена только на данных о клетках мыши и человека.

Это открытие свидетельствует о том, что новый метод может помочь ученым быстрее разработать AAV, которые будут работать для разных видов, что важно для применения генной терапии у людей.

Следите за NEWS.am Medicine на Facebook и Twitter