Инъекция CRISPR в мозг эмбриона – как лечение редкого генетического расстройства?

В рамках весьма спорного исследования ученые под руководством доктора Марка Цилки из University of North Carolina вводили в мозг эмбрионов мышей ферменты CRISPR, редактирующие ген, с целью побороть редкое генетическое расстройство – синдром Ангельмана.

Метод лечения, который еще не попал в научные журналы, затрагивает ген UBE3A, который помогает разрушаться клеткам и перерабатывать белки. Считается, что синдром Ангельмана возникает в результате мутации этого гена в развивающемся мозге. Но исследования показывают, что этого синдрома можно избежать, если гены включатся до рождения.

В эксперименте с 10 эмбрионами мышей ученые применили CRISPR для реактивации этого гена и выяснили, что редактирование сработало на половине нейронов мозга каждой мыши к моменту, когда им исполнилось 5 месяцев. Аналогичное влияние редактирование оказало и на выращенные нейроны человека.

Цилка рассказал в интервью Spectrum, что может попытаться провести эксперимент на людях в течение 4 лет, однако другие ученые менее обрадованы такой перспективой, поскольку она подразумевает, что придется «взламывать» гены младенцев.

«Любые манипуляции с генами в головном мозге плода — это опасно, поэтому у меня имеются опасения», - говорит онколог Антонио Бедалов из Центра исследований рака Фреда Хатчинсона.

Отметим, что синдром Ангельмана может вызывать приступы, затруднения в коммуникации; он связан с заболеваниями аутистического спектра.