Самое дорогое в мире лекарство от спинальной мышечной атрофии показывает эффективность у младенцев – исследование

Самое дорогое в мире лекарство от спинальной мышечной атрофии – препарат «Золгенсма» – показывает эффективность у младенцев до 6 месяцев.

Как рассказывает Medportal.ru, уже опубликованы промежуточные итоги 3 фазы испытаний препарата, лечение которым проводилось у младенцев до 6-месячного возраста, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА). Это редкое генетическое нейромышечное заболевание, для которого характерна потеря двигательных нейронов, из-за чего нарушаются глотательная, дыхательная и базовая двигательная функции. 

Сообщается, что у двух третей участников исследования STR1VE-EU, прошедших генную терапию до достижения возраста 6 месяцев, наблюдалось нехарактерное для естественного течения СМА 1 типа освоение возрастных моторных навыков. Также, согласно отчета, большинству (около 92%) детей не требовалась постоянная дыхательная поддержка, а две трети смогли есть самостоятельно. 

«Золгенсма» - препарат генной инженерии производства швейцарской фармацевтической компании Novartis. Лечение им для одного пациента стоит около 2,1 млн долларов США.

Отметим, что широкое использование этого препарата месяц назад был временно приостановлено в Соединенных Штатах, поскольку управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) запросило его дополнительное исследование у детей старшего возраста.