Новый препарат впервые помог частично вернуть светочувствительность при наследственной слепоте

Ученые из Университета Аделаиды впервые испытали на людях новый препарат для лечения пигментного ретинита — одной из основных причин необратимой слепоты у людей трудоспособного возраста. Первые результаты клинического исследования оказались обнадеживающими и опубликованы в журнале Nature Medicine.

Пигментный ретинит — наследственное заболевание, при котором постепенно погибают светочувствительные клетки сетчатки. По мере прогрессирования болезни зрение неуклонно ухудшается, а эффективных методов лечения на поздних стадиях до сих пор практически не существовало.

Новая терапия основана на так называемой молекуле-фотопереключателе. После введения препарата непосредственно в глаз он сделал оставшиеся клетки сетчатки вновь чувствительными к свету, даже несмотря на утрату естественных фоторецепторов.

Испытания проводились исследователями Университета Аделаиды совместно с коллегами из Университета Вашингтона. Изначально небольшое пилотное исследование было направлено исключительно на оценку безопасности нового препарата.

Однако у части участников были отмечены первые признаки улучшения зрения. Некоторые пациенты показали лучшие результаты при выполнении зрительных тестов, включая задания на ориентирование и ходьбу. Один из добровольцев с тяжелым поражением сетчатки уже через два дня после инъекции сообщил о заметном улучшении восприятия света.

«То, что начиналось как небольшое исследование безопасности препарата, теперь открывает возможность совершенно нового подхода к лечению дегенеративных заболеваний глаз», — заявил руководитель исследования, профессор Роберт Кэссон.

По его словам, это первое в мире клиническое испытание фотопереключателя у человека.
«В отличие от генной терапии, которая рассчитана на конкретные мутации, этот подход потенциально можно применять при самых разных формах дегенерации сетчатки. Кроме того, он не требует генетической модификации, что упрощает лечение и может снизить возможные риски», — отметил ученый.

Исследователи подчеркивают, что препарат хорошо переносился пациентами. За время наблюдения не было зарегистрировано серьезных побочных эффектов или признаков повреждения глаза.

Кроме субъективных изменений зрения, ученые получили и объективные данные: функциональная томография мозга показала активацию зрительных областей после введения препарата.

«Мы увидели первые признаки того, что препарат действительно оказывает биологическое действие. Некоторые участники сообщили об улучшении восприятия света, а исследования мозга подтвердили активность зрительной коры после лечения. Однако это предварительные результаты, которые необходимо подтвердить в более масштабных исследованиях», — подчеркнул профессор Кэссон.

В настоящее время уже проводится клиническое исследование II фазы, которое должно оценить, способен ли новый препарат действительно улучшать зрение у пациентов с пигментным ретинитом. По мнению авторов работы, в перспективе технология может использоваться и для лечения других дегенеративных заболеваний сетчатки.