В США одобрили самый дорогой препарат в мире стоимостью в $4,25 млн

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило препарат «Ленмелди», который используется для генной терапии ультраредкого детского заболевания. Стоимость одноразового лечения «Ленмелди» составит 4,25 миллиона долларов, что делает его самым дорогим препаратом в мире.

Это первая генная терапия метахроматической лейкодистрофии - редкого и смертельного заболевания, называемого метахроматической лейкодистрофией с ранним началом, поражающего преимущественно детей в возрасте до семи лет.

Это смертельное заболевание, при котором младенцы иногда начинают терять способность ходить и говорить. Компания Orchard Therapeutics, производящая Ленмелди, заявила, что цена препарата «отражает его клиническую, экономическую и социальную ценность».В заявлении отмечается, что болезнь поражает примерно одного из 100 000 новорожденных и менее 40 детей в год в США.

Компания Orchard Therapeutics занимается разработкой методов генной терапии, целью которых является исправление основных генетических дефектов, вызывающих наследственные заболевания. Недавно компанию приобрел японский производитель лекарств Kyowa Kirin Co.

Следите за NEWS.am Medicine на Facebook и Twitter