Европейское агентство по лекарственным препаратам (European Medicines Agency) одобрило использование препарата генной терапии Strimvelis для лечения детей с АДА-тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН). В ближайшее время терапия будет протестирована на нескольких детях с этим заболеванием, для которых не удалось найти доноров костного мозга.

Ежегодно в Европе рождается всего 15 детей с АДА-ТКИН – их называют «детьми в пузыре». Организм детей с этим заболеванием не может вырабатывать некоторые виды белых кровяных клеток, из-за чего их иммунитет не может бороться с инфекциями: любая незначительная инфекция для таких детей может быть смертельной.

Самым известным ребенком, у которого был диагностирован тяжелый комбинированный иммунодефицит, стал канадец Дэвид Веттер, с рождения живший в специальном пластиковом изоляторе, где для него была создана абсолютно стерильная среда.

Детям с этим заболеванием может помочь пересадка костного мозга, но найти подходящего донора удается далеко не всегда, а без пересадки продолжительность жизни больных редко превышает 2 года.

Препарат Strimvelis, разработанный компанией GlaxoSmithKline, предназначен для пациентов с иммунодефицитом, которым подобрать подходящего донора не удалось. В ходе лечения предполагается вводить в организм больных ретровирусные векторы, несущие полноценные копии поврежденного гена.

Strimvelis будет вторым одобренным в Европе препаратом генной терапии; первым была Glybera компании UniQure, используемая при редкой болезни крови у взрослых. Glybera, кстати, в 2014 году стала первым в мире препаратом, стоящим миллион долларов. Цена Strimvelis еще не известная, однако источники западных СМИ сообщают, что препарат будет стоить «намного меньше миллиона долларов».

В течение ближайших лет GlaxoSmithKline планирует получить одобрение для использования генной терапии при лечении других редких заболеваний – метахроматической лейкодистрофии и синдрома Вискотта-Олдрича.