Молекулярным биологам из Lewis Katz School of Medicine at Temple University под руководством Кэмела Халили удалось вырезать сегмент ДНК вируса иммунодефицита человека из генома живых животных. Для этого они использовали технологию редактирования генов CRISPR/Cas9.

Ранее ученые показали, что система CRISPR/Cas9 способна удалить гены вируса, встроенные в геном клетки-хозяина, не повреждая клетку. Однако испытания проводились на культуре клеток, взятых у пациентов, зараженных ВИЧ, и до сих пор не было доказательств, что метод сработает на живом организме.

В последней работе биологи проверили, может ли технология редактирования гена вырезать ВИЧ из организма трансгенных крыс и мышей, у которых гены вируса были внедрены в каждую клетку каждого органа. Чтобы внести систему CRISPR, модифицированную для удаления генов вируса, в животных, ученые использовали аденовирусный вектор — молекулу, которая содержала в себе необходимые нуклеотидные последовательности, а также гены белка Cas.

Через две недели после начала эксперимента ученые проанализировали геномы животных. Целевой сегмент ВИЧ был вырезан из ДНК в каждой ткани, в том числе головного мозга, почек, печени, легких, селезенке и клеток крови. Анализ вирусной РНК показал, что ее количество сильно снизилось в клетках лимфоцитов, а также в лимфатических узлах.

Напомним, что сегодня для лечения ВИЧ используют антиретровирусную терапию, которая подавляет размножение вируса, но не может удалить его из инфицированных клеток.

Об этом рассказывается в журнале Gene Therapy.