В США впервые одобрен метод генной терапии для лечения тяжелого наследственного заболевания глаз. Однако цена терапии очень высокая - $850 тысяч за оба глаза. Это самая высокая стоимость на сегодняшний день в мире, сообщает AP. Она превзошла стоимость двух других методов генной терапии рака крови, одобренных ранее в США, которые обходятся в $373 тыс. и $475 тыс.

Новое средство лечения глазных заболеваний - Luxturna  - разработано компанией Spark Therapeutics со штаб-квартирой в Филадельфии. Этот метод предназначен для тех, кто страдает от амавроза Лебера, вызванного нарушениями в гене RPE65, из-за чего не вырабатывается протеин, необходимый для функционирования сетчатки глаза. Метод состоит в инъекции в глаз пациента раствора, содержащего модифицированный вирус. Операция продолжается около 45 минут. Метод не применим ко всем без исключения пациентам, однако исследование, профинансированное компанией, свидетельствует о том, что улучшение зрения происходит примерно через месяц.

Из 20 пациентов, страдавших слепотой и подвергшихся экспериментальному лечению, 18 смогли через год после начала лечения самостоятельно преодолеть лабиринт, а 13 сделали это при очень слабом освещении. У двоих пациентов, у которых не было заметно улучшения, возможно, был замедлен процесс выработки здоровых клеток сетчатки глаза, однако у одного из них прекратилось ухудшение зрения, а у второго через год лечения также появились некоторые позитивные изменения.

В США цены на медицинские препараты не регулируются, поэтому компании-изготовители могут произвольно назначать цены, как любые другие промышленные компании, отмечает AP.

«Мы полагаем, что такая цена отражает не только прорывную, меняющую жизнь ценность (действующей) одномоментно Luxturna, но и позволит нам продолжить инвестировать в революционную науку», — заявил в комментарии Bloomberg руководитель компании Джефф Мараццо.

Успех на реальном фармацевтическом рынке во многом будет зависеть от того, как Spark выстроит отношения со страховыми компаниями, подчеркивает Bloomberg.

Spark пока не раскрыла, сколько клиентов готовы оплатить терапию. Неясно пока и то, готовы ли платить за самую дорогую в мире терапию страховые компании или государство. Компания, впрочем, уверяет, что предложит нетипичные для фармацевтики варианты: оплату в рассрочку, а также возмещение затрат страховщикам в случае, если у прошедшего терапию пациента вновь начнет ухудшаться зрение.