Glioblastoma mutliforme (GBM) – один из самых смертельных видов рака мозга, убивающий примерно 13,000 людей каждый год. В 2009 году от него скончался сенатор Тед Кеннеди.

Исследователи из Северо-Западного университета  продемонстрировали способ потенциального лечения этого неизлечимого, агрессивного заболевания, выключая критический ген, связанный с раком.

Согласно автору исследования Александру Стею, ассистенту профессора из Северо-Западного университета, «лучшее, что можно сделать для пациентов с GBM сейчас – это резекция опухоли, и после этого – длительная химиотерапия и облучение».

«Это комбинированное лечение увеличивает срок их жизни всего на 3-4 месяца, и это цифры, которые показывают высокую степень летальности данного заболевания», -сообщил Стей порталу FoxNews.com.

Лаборатория Стея потратила годы на изучение генетических основ GBM, чтобы лучше понять болезнь. В 2007 г. они обнаружили, что более 90 % пациентов с GBM имеют сверхвыраженный ген Bcl2Like12 в клетках опухоли. Кроме того, исследователи заметили, что пациенты с особо высокой степенью выраженности этого гена, также имеют плохие прогнозы.

Стей и его научные сотрудники тщательно проанализировали этот ген, чтобы понять, как он действует, но у них не было механизма контроля гена.

«У нас не было технологии, чтобы выключить этот переключатель, - сказал Стей -В  GBM переключатель включен, а мы искали пути для того, чтобы выключить его».

Стей работал вместе с экспертом по наномедицине Чадом Миркином в надежде, что их совместные знания помогут разгадать тайну, как контролировать GBM.

«Мы работали в одной команде с Миркиным, и он разработал эту уникальную нано-технологическую платформу, которую мы назвали малыми интерферирующими РНК. Это технология, позволяющая регулировать выраженность гена посредством генетического переключателя», - сказал Стей.

Малые интерферирующие РНК (миРНК), разработанные Миркиным, состоят из  шариков РНК, собранных в уникальную сферическую форму, которая содержит специальную сердцевину из золотой нано частицы. Из-за своего малого размера и плотности, миРНК могут пересечь гематоэнцефалический барьер организма, который отделяет мозг от остальной циркуляции организма, и вступить в связь с клетками опухоли в том качестве, в каком не могут обычные РНК.

«Эти шарики РНК могут включать рецепторы на клетках опухоли, как переключатели. Они включают способность клеток усваивать эти частицы, и когда они внутри, они могут быть использованы для того, чтобы отключить распространенные клетки рака, заставив их погибнуть», - сказал  Стей.

В исследовании, опубликованном в journal Science Translational Medicine, сказано, что ученые ввели миРНК в кровь мышей, которым имплантировали человеческую глиому. В результате, исследователи обнаружили, что степень выживаемости крыс возросла почти на 20 процентов, а размеры опухоли уменьшились от трех до четырех раз, в сравнении с контрольной группой.

«Мы были потрясены, потому что в клеточной культуре, если надо доставить РНК или нуклеиновую кислоту вообще … нужны другие агенты, но здесь это делают частицы. Это подтвердило нашу догадку о том, что эти частицы действительно имеют удивительную способность проникать в ткань вообще и в ткань опухоли в частности, с очень большим эффектом», - сказал Стей.

В настоящее время ученые тестируют свое лечение на более крупных животных и надеются в скором времени перейти на людей.