Генная терапия может быть очень эффективна при тяжелой форме бета-талассемии и даже избавить пациентов от необходимости в переливаниях крови. Об этом говорится в новом исследовании, опубликованном в журнале New England Journal of Medicine.

Бета-талассемия – это генетическое заболевание, характеризующееся анемией и грозящее ранней смертью. С раннего возраста пациенты с этим заболеваниям нуждаются в регулярных переливаниях крови, так как из-за генетических отклонений их тела не могут нормальным образом вырабатывать ключевой компонент гемоглобина. А гемоглобин необходим для переноса кислорода красными кровяными клетками. При тяжелой форме заболевания переливания необходимы каждый месяц. Однако частые переливания связаны с рядом осложнений, включая развитие вирусных инфекций и появление проблем, вызванных токсичностью железа.

Теперь ученые из Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago выяснили, что одно введение генетического препарата, известного как вектор LentiGlobin BB305, позволяло избавить от необходимости частых переливаний 22 пациентов с тяжелой формой заболевания. У 15 человек потребность в переливаниях отпала совсем, а остальным генная терапия позволила снизить частоту переливаний.

Все пациенты получили химиотерапию, после которой им ввели их собственные стволовые клетки, предварительно обработанные в лаборатории модифицированным вирусом. Данные манипуляции позволяли заменить проблемный ген, связанный с заболеванием. Пик производства гемоглобина обычно достигался через 9-12 месяцев после введения клеток.