Գենային թերապիան կարող է շատ արդյունավետ լինել բետա-տալասեմիայի ծանր տեսակի դեպքում ու նույնիսկ հիվանդներին ազատել արյան փոխներարկման անհրաժեշտությունից։ Այս մասին ասվում է New England Journal of Medicine ամսագրում։

Բետա-տալասեմիան գենետիկ հիվանդություն է, որին բնորոշ են սակավարյունությունը և որը կարող է հանգեցնել վաղաժամ մահվան։ Այդ հիվանդությամբ տառապողները վաղ տարիքից կանոնավոր արյան փոխներարկումների կարիք ունեն, քանի որ գենետիկ շեղումների պատճառով նրանց մարմինները չեն կարողանում նորմալ ձևով մշակել հեմոգլոբինի առանցքային բաղադրիչը։ Հիվանդության ծանր տեսակի դեպքում փոխներարկումներ անհրաժեշտ է անել ամեն ամիս։ Սակայն արյան հաճախակի փոխներարկումները կապակցված են մի շարք բարդացումների՝ այդ թվում վիրուսային ինֆեկցիաների զարգացման ու երկաթի թունավորությամբ պայմանավորված մի շարք խնդիրների հետ։

Հիմա ANN& Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago  հոսպիտալի գիտնականները պարզել են, որ որպես LentiGlobin BB305 վեկտոր հայտնի գենետիկ դեղամիջոցի մեկ ներարկումը  այդ հիվանդության ծանր տեսակով տառապող 22 հիվանդներին  թույլ է տվել ազատվել հաճախակի փոխներարկումների անհրաժեշտությունից։ 15 մարդու դեպքում  փոխներարկումների անհրաժեշտությունն առհասարակ վերացել է, իսկ մնացածի դեպքում՝  փոխներարկումների հաճախությունը խիստ նվազել է։

Բոլոր հիվանդները ստացել են քիմիաթերապիա, որից հետո նրանց ներարկել են նրանց սեփական ցողունային բջիջները, որոնք նախապես լաբորատորիայում մշակվել էին մոդիֆիկացված վիրուսով։ Տվյալ մանիպուլացումները թույլ են տվել փոխարինել հիվանդության հետ կապակցված խնդրահարույց գենը ։ Հեմոգլոբինի արտադրությունը սովորաբար իր գագաթնակետին էր հասնում բջիջների ներարկումից 9-12 ամիս հետո։