Ученые нашли способ уничтожения мутировавшего белка, который вызывает необратимые изменения мозга у пациентов с болезнью Гентингтона.

Хорея Гентингтона – это неизлечимое нейродегенеративное заболевание наследственного происхождения. Обычно ее симптомы проявляются после 35-40 лет, болезнь характеризуется тяжелыми нарушениями движения и интеллекта, которые со временем приводят к полной инвалидности. Продолжительность жизни после наступления симптомов, в среднем, составляет около 10-15 лет. Болезнь неизлечима, в распоряжении врачей нет способов даже замедлить ее развитие. С помощью генетических тестов можно лишь определить, передали ли родители своему ребенку болезнь или нет. Если да, то в будущем она проявит себя.

Теперь китайские ученые обнаружили 4 компонента, с помощью которых можно очистить мозг от мутировавших белков, которые уничтожают важнейшие клетки мозга, после чего развиваются характерные симптомы. Пока данная технология сработала только на человеческих клетках в лаборатории, на мухах и на мышах, но и успех на данной стадии уже открывает возможность испытаний на человеке.

Болезнь считается результатом дефекта гена хантингтина, что приводит к скоплению мутировавшего белка хантингтина в нейронах, из-за чего они умирают, что запускает тяжелейшие симптомы. На протяжении многих лет ученые разными способами пытались уменьшить уровень мутировавших белков, при этом не уничтожая здоровые их разновидности, но не преуспели. И вот теперь китайские ученые вплотную подобрались к решению этой задачи.