Новая генная терапия, одобренная ранее в этом году, может служить устойчивым средством лечения людей с гемофилией B, как показывают недавно опубликованные данные клинических испытаний.

У людей с гемофилией B количество эпизодов кровотечения сократилось в среднем на 71% после однократной инфузии препарата Beqvez (фиданакоген элапарвовек), сообщили ученые в своей статье в журнале New England Journal of Medicine.

Более того, более чем у половины из 45 пациентов, участвовавших в исследовании, после прохождения генной терапии вообще не было кровотечений. Гемофилия В - это редкое наследственное нарушение свертываемости крови, при котором у людей снижается уровень фактора свертывания IX, белка крови, который способствует образованию тромбов.

По словам исследователей, генная терапия использует полый вирус для доставки рабочей копии гена фактора IX в печень пациента, что позволяет организму начать вырабатывать фактор свертывания крови. «В ходе этого исследования мы наблюдали у пациентов, что в течение нескольких дней после введения генной терапии он прижился, и их организм впервые в жизни начал вырабатывать фактор IX», - рассказал ведущий исследователь доктор Адам Кукер, клинический директор Центра заболеваний крови Пенсильванского университета.

 На основании данных этого клинического исследования Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило препарат Beqvez  в апреле. Исследование было оплачено компанией Pfizer, которая разработала препарат Beqvez .

В настоящее время люди с гемофилией В должны регулярно получать инфузии фактора IX. Пациентам могут потребоваться эти инфузии от одного раза в две недели до нескольких раз в неделю.

В отличие от этого метода, новая генная терапия требует только однократной инфузии. Большинству пациентов не нужно было продолжать получать инфузии фактора IX после прохождения генной терапии.