նախընտրելի դարձնել
Այս տարվա սկզբին հաստատված նոր գենային թերապիան կարող է որպես կայուն բուժում ծառայել հեմոֆիլիա B-ով տառապող մարդկանց համար, ցույց են տալիս նոր հրապարակված կլինիկական փորձարկումները: Հեմոֆիլիա B-ով տառապող մարդկանց մոտ արյունահոսության դրվագների թիվը կրճատվել է միջինը 71%-ով Beqvez-ի (fidanacogen elaparvovec) մեկ ներարկումից հետո, հայտնում են հետազոտողները New England Journal of Medicine ամսագրում հրապարակված հոդվածում: Ավելին, հետազոտության մասնակից 45 հիվանդներից կեսից ավելին գենային թերապիա անցնելուց հետո ընդհանրապես արյունահոսություն չի ունեցել: Հեմոֆիլիա B-ն հազվագյուտ ժառանգական արյունահոսության խանգարում է, որի ժամանակ մարդիկ ունեն արյան մակարդման գործոնի IX-ի ցածր մակարդակ՝ արյան սպիտակուց, որը նպաստում է արյան մակարդման առաջացմանը: Գիտնականները նշում են, որ գենային թերապիան օգտագործում է խոռոչ վիրուս՝ գործոնի IX գենի աշխատանքային պատճենը հիվանդի լյարդ հասցնելու համար, ինչը թույլ է տալիս մարմնին սկսել մակարդման գործոն արտադրել: «Այս հետազոտության ընթացքում մենք նկատեցինք հիվանդների մոտ, որ գենային թերապիան ստանալուց հետո մի քանի օրվա ընթացքում այն ուժգնացավ, և նրանց մարմինները սկսեցին իրենց կյանքում առաջին անգամ արտադրել գործոն IX», - ասում է առաջատար հետազոտող դոկտոր Ադամ Կուկերը՝ Փենսիլվանիայի համալսարանի արյան խանգարումների կենտրոն տնօրենը:
Այս կլինիկական փորձարկման տվյալների հիման վրա ԱՄՆ Սննդամթերքի և դեղերի վարչությունը ապրիլին հաստատել է Beqvez-ը: Հետազոտության համար վճարել է Pfizer ընկերությունը, որը մշակել է Beqvez դեղամիջոցը: Ներկայումս հեմոֆիլիա B-ով հիվանդները պետք է կանոնավոր կերպով IX գործոնի ներարկումներ ստանան: Հիվանդները կարող են պահանջել այս ներարկման կարիքն ունենալ երկու շաբաթը մեկ անգամից մինչև շաբաթը մի քանի անգամ: Ի տարբերություն այս մեթոդի, նոր գենային թերապիան պահանջում է միայն մեկ ներարկում: Շատ հիվանդներ կարիք չունեին շարունակելու IX գործոնի ինֆուզիոն ստանալ գենային թերապիա անցնելուց հետո:
