Чтобы генная терапия работала эффективно, терапевтические молекулы должны быть эффективно доставлены в нужные участки организма — эта задача обычно возлагается на адено-ассоциированные вирусы (AAV).

Чтобы улучшить способность AAV доставлять терапевтические препараты непосредственно в легкие и дыхательные пути, исследователи из Массачусетского технологического института Бригама разработали и применили новую версию AAV.CPP.16, которую можно вводить с помощью назального спрея.

В доклинических моделях инновационный инструмент превзошел предыдущие версии, более эффективно воздействуя на дыхательные пути и легкие и демонстрируя перспективность для генной терапии органов дыхания и легких. Результаты опубликованы в журнале Cell Reports Medicine.

«Мы заметили, что AAV.CPP.16, который мы изначально разработали для проникновения в центральную нервную систему, также эффективно воздействует на клетки легких, - сказал старший автор исследования Фенгфен Бэй, доктор философии, из отделения нейрохирургии в Бригаме и женской больнице. - Это побудило нас продолжить изучение AAV.CPP.16 для интраназальной доставки генов в дыхательные пути».

Ученые выяснили, что AAV.CPP.16 превосходит предыдущие версии (AAV6 и AAV9) в культуре клеток, мышиных моделях и моделях приматов, отличных от человека. Затем они использовали более эффективный инструмент для проведения генной терапии легочного фиброза, предотвращающей образование рубцов, на мышиной модели респираторного заболевания.

Они также использовали этот инструмент для проведения генной терапии вирусной инфекции, когда терапия предотвращала репликацию вируса SARS-CoV-2 в мышиной модели COVID-19.

«Хотя необходимы дальнейшие исследования, наши результаты показывают, что интраназальное введение AAV.CPP.16 обладает мощным трансляционным потенциалом в качестве многообещающего средства доставки в дыхательные пути и легкие», - отметили авторы исследования.