Որպեսզի գենային թերապիան արդյունավետ աշխատի, թերապևտիկ մոլեկուլները պետք է արդյունավետ կերպով հասցվեն օրգանիզմի անհրաժեշտ հատվածներ. այս խնդիրը սովորաբար դրվում է ադենո-ասոցացված վիրուսների (AAV) վրա։ AAV-ների՝ թերապևտիկ դեղամիջոցներն անմիջապես թոքեր և շնչուղիներ հասցնելու ունակությունը բարելավելու համար Բրիգամի Մասաչուսեթսի տեխնոլոգիական ինստիտուտի հետազոտողները մշակել և կիրառել են AAV.CPP.16-ի նոր տարբերակը, որը կարելի է ներմուծել քթի սփրեյի միջոցով։
Նախակլինիկական մոդելներում նորարարական գործիքը գերազանցել է նախորդ տարբերակներին՝ ավելի արդյունավետ կերպով ազդելով շնչուղիների և թոքերի վրա և ցուցադրելով շնչառական օրգանների և թոքերի գենային թերապիայի համար հեռանկարայնությունը։ Արդյունքները հրապարակվել են Cell Reports Medicine ամսագրում։
«Մենք նկատեցինք, որ AAV.CPP.16-ը, որը մենք ի սկզբանե մշակել էինք կենտրոնական նյարդային համակարգ ներթափանցելու համար, նաև արդյունավետորեն ազդում է թոքերի բջիջների վրա,- ասել է հետազոտության ավագ հեղինակ, փիլիսոփայության դոկտոր Ֆենգֆեն Բեյը Բրիգամի և կանանց հիվանդանոցի նյարդավիրաբուժության բաժանմունքից։- Սա մեզ դրդեց շարունակել AAV.CPP.16-ի ուսումնասիրությունը՝ շնչուղիներ գեները ներքթային ուղով հասցնելու համար»։
Գիտնականները պարզել են, որ AAV.CPP.16-ը գերազանցում է նախորդ տարբերակներին (AAV6 և AAV9) բջջային կուլտուրաներում, մկների մոդելներում և մարդկանցից տարբերվող պրիմատների մոդելներում։ Այնուհետև նրանք օգտագործել են ավելի արդյունավետ գործիք՝ շնչառական հիվանդության մկների մոդելի վրա թոքերի ֆիբրոզի գենային թերապիա անցկացնելու համար, որը կանխում է սպիների առաջացումը։
Նրանք նաև օգտագործել են այս գործիքը վիրուսային վարակի գենային թերապիա անցկացնելու համար, երբ թերապիան կանխել է SARS-CoV-2 վիրուսի կրկնապատկումը COVID-19-ի մկների մոդելում։
«Թեև անհրաժեշտ են հետագա հետազոտություններ, մեր արդյունքները ցույց են տալիս, որ AAV.CPP.16-ի ներքթային ներմուծումը հզոր տրանսլյավիոն ներուժ ունի՝ որպես շնչուղիներ և թոքեր հասցնելու խոստումնալից միջոց»,- նշել են հետազոտության հեղինակները։
նախընտրելի դարձնել