Причиной развития бокового амиотрофического склероза (БАС), деградации нейронов и паралича может быть накопление мутантного белка SOD1. Об этом сообщает группа ученых из Медицинской школы при Университете Северной Каролины во главе с Николаем Дохоляном.

О том, что белок SOD1 связан с развитием БАС, было известно давно, однако исследователи не понимали, как именно он вызывает разрушение нейронов.

Боковой амиотрофический склероз – неизлечимое заболевание центральной нервной системы, прогрессирование которого приводит к параличу конечностей и атрофии мышц. Один из самых известный пациентов с БАС – британский ученый Стивен Хокинг.

Используя компьютерное моделирование и другие подходы, ученые смогли выяснить структуру SOD1, а также понять, как влияет на его работу мутация. Оказалось, что мутантный белок формирует тримеры  – комплексы, состоящие из трех молекул, которые и разрушают двигательные нейроны. Все это приводит не только к утрате подвижности, но и к потере способности говорить, глотать и дышать. Подобные стабильные комплексы образуют только мутантные белки.

Авторы полагают, что теперь, когда они понимают, какова структура токсичного белка, можно будет начать разработку лекарственных препаратов, действующих на эти тримеры.

Исследователи надеются, что полученные ими результаты пригодятся не только для лечения БАС, но и для борьбы с другими нейродегенеративными заболеваниями, например, болезнью Альцгеймера.