С помощью технологии направленного редактирования генома CRISPR/Cas9 ученым удалось вернуть зрение крысам с пигментной дистрофией сетчатки – заболеванием, которое приводит к слепоте – как у крыс, так и у людей. Эффективных методов лечения этой болезни в настоящее время нет.

Напомним, что технология редактирования CRISPR/Cas9 в последнее время находится в центре внимания ученых со всего мира. Китайские исследователи уже начали применять ее для редактирования геномов нежизнеспособных человеческих эмбрионов, а британские ученые в настоящее время ждут разрешения на проведение подобных экспериментов.

Специалисты из Cedars-Sinai Medical Centre показали, что использование CRISPR/Cas9 позволило существенно улучшить зрение крыс, которых иначе ждала слепота: Клайв Свендсен и его коллеги смогли удалить поврежденный ген, мутация в котором вызывала дегенерацию фоторецепторов. Зрение улучшилось после единичной инъекции, с помощью которой животным были введены компоненты системы CRISPR/Cas9.

Исследователи не исключают, что таким образом можно будет справиться с пигментной дистрофией сетчатки у людей, однако пока они планируют продолжать эксперименты на крысах.