«Мальчик-бабочка» получил новую кожу из пробирки

Немецкие врачи вылечили ребенка, страдающего от обширного поражения кожи, с помощью генной терапии, вырастив в пробирке полноценную кожную ткань. Результаты работы были опубликованы в журнале Nature.

Семилетний ребенок страдал крайне редким генетическим заболеванием — пограничным буллезным эпидермолизом. Эта болезнь, из-за которой тело покрывается волдырями и пузырями, возникает при точечных мутациях в гене LAMB3 или в LAMA3 и LAMC3, отвечающих за сцепление клеток кожи друг с другом. Таких детей называют «детьми-бабочками». Радикальных методов лечения буллезного эпидермолиза нет – вся помощь больным состоит в предотвращении повреждений кожи и в уходе за образовавшимися пузырями.

Тобиас Хирш из университета Рура (Германия) и его коллеги разработали первый действенный способ борьбы с этой болезнью, создав методику выращивания культур полноценной кожи из стволовых клеток нижних слоев эпидермиса. ДНК этих клеток, как отмечают ученые, можно легко редактировать перед размножением, что позволяет ликвидировать опечатки в LAMB3 и других участках, связанных с развитием болезней кожи.

Руководствуясь этой идеей, биологи попытались спасти жизнь семилетнего пациента одной из клиник немецкого города Бохум, страдавшего от одной из самых тяжелых форм эпидермолиза. К тому моменту как он попал в больницу, две тяжелые бактериальные инфекции лишили его примерно 60% кожного покрова, что фактически приговорило мальчика к мучительной смерти.

Как отмечают исследователи, некоторые участки кожи уцелели, и это позволило извлечь небольшое количество стволовых клеток, удалить мутантную версию LAMB3 и заменить ее правильной копией гена при помощи особого ретровируса. После этого ученые размножили клетки в пробирке, заставили их превратиться в заготовки различных типов клеток кожи и засеяли ими особый шаблон, имитировавший структуру человеческой кожной ткани.

Вырастив примерно квадратный метр «искусственной кожи», ученые пересадили небольшие кусочки на руку ребенка, чтобы проверить, не отторгнет ли ее организм больного. Этот опыт завершился успешно, поэтому медики провели еще две операции, заменив примерно 80% кожного покрова.

Через год, как отмечают исследователи, кожа полностью прижилась. Маленький пациент покинул больницу в феврале прошлого года и начал жить, как все остальные дети.

Следите за NEWS.am Medicine на Facebook и Twitter