Новый «Научный Оскар» получили создатели генетической терапии, восстанавливающей зрение

Новое научное достижение в области генетической терапии было отмечено одной из самых престижных научных наград, которую часто называют «Научным Оскаром».

По информации издания The Guardian, премия была присуждена исследовательской группе, разработавшей метод лечения, позволяющий частично восстанавливать зрение у пациентов с тяжёлыми наследственными формами слепоты.

Лауреатами стали учёные, работавшие над созданием терапии под названием Luxturna — первого одобренного метода генной терапии, направленного на лечение наследственного заболевания сетчатки, связанного с мутацией гена RPE65. Исследование велось на протяжении более 20 лет при участии специалистов из Университета Пенсильвании и связанных с ним клинических центров.

Суть метода заключается в доставке в клетки сетчатки функциональной копии повреждённого гена с помощью вирусного вектора. Это позволяет восстановить часть зрительных функций у пациентов, которые ранее практически полностью теряли способность видеть. Клинические испытания показали, что некоторые пациенты после терапии смогли впервые различать лица, формы предметов и движение.

Особое значение разработки заключается в том, что она стала первым примером успешной коммерчески одобренной генной терапии для лечения наследственной слепоты и заложила основу для дальнейшего развития подобных методов в офтальмологии. По оценкам специалистов, этот подход уже вдохновил создание более десятка новых генетических терапий для различных заболеваний.

Учёные из Университета Пенсильвании, участвовавшие в разработке, отмечают, что ключевым фактором успеха стала многолетняя совместная работа молекулярных биологов, офтальмологов и специалистов по клиническим испытаниям. По их словам, именно сочетание фундаментальной науки и прикладной медицины позволило довести технологию до практического применения.

Эксперты подчёркивают, что присуждение награды отражает растущее значение генетической медицины, которая постепенно переходит от экспериментальной стадии к реальному лечению ранее неизлечимых заболеваний.

Следите за NEWS.am Medicine на Facebook и Twitter