В США одобрили генную терапию Casgevy для детей с 2 лет

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило расширение показаний к применению генной терапии компании Vertex Pharmaceuticals для детей с наследственными заболеваниями крови, включая серповидноклеточную анемию, начиная с двухлетнего возраста.

Препарат Casgevy вводится однократно и создается из собственных кроветворных стволовых клеток пациента. Ранее он был разрешён для пациентов от 12 лет и старше с серповидноклеточной анемией и трансфузионно-зависимой бета-талассемией.

В клинических исследованиях с участием детей 5–12 лет с серповидноклеточной анемией у всех восьми пациентов в течение как минимум 12 месяцев после терапии не наблюдалось тяжелых болевых кризов. При бета-талассемии восемь из девяти детей смогли обходиться без переливаний крови в течение года и дольше.

Средняя продолжительность периода без трансфузий составила 20,1 месяца.

FDA одобрило расширение показаний в рамках ускоренной программы Commissioner’s National Priority Voucher, которая позволяет значительно сократить сроки рассмотрения заявок на лекарства. Решение было принято всего через 53 дня после подачи запроса.

Ранее, в 2023 году, FDA уже одобрило генные терапии Vertex и Genetix Biotherapeutics для лечения серповидноклеточной анемии у взрослых и подростков от 12 лет.

Следите за NEWS.am Medicine на Facebook и Twitter