Գենային թերապիան կարող է արդյունավետ լինել բարդ կոմբինացված իմունային դեֆիցիտի բուժման գործում, որն առաջանում է Х քրոմոսոմի գեներից մեկի մուտացիայի հետեւանքով: Այս հիվանդությունից տառապող մարդիկ գործնականում անպաշտպան են վարակների դեմ: 

Այդ հիվանդությունը հայտնի է նաեւ որպես «պղպջակում ապրող տղայի համախտանիշ» եւ սովորաբար հենց տղաների մոտ է ի հայտ գալիս: Այդ համախտանիշով ամենահայտնի հիվանդը կանադացի Դեւիդ Վետերն էր, որն ի ծնե ստիպված էր ապրել բացարձակապես ստերիլ միջավայրում: Նրա համար արհեստական պլաստիկ պղպջակ-մեկուսիչ էր ստեղծվել:

Բժիշկ Սուկ Սի Ռե Ռավինն ու ԱՄՆ-ի Առողջապահության ազգային ինստիտուտի իր գործընկերները 7-ից 24 տարեկան 5 հիվանդի վրա փորձարկել են գենային թերապիան, որը համադրվում էր նաեւ ցածր չափաբաժնով քիմիաթերապիայի հետ: Բոլոր հիվանդները ցողունային բջիջների ազգակցական փոխպատվաստում էին տարել, սակայն դա շատ աննշան էր բարելավել նրանց վիճակը:

Նոր բուժման շրջանակում, լենտիհարուցչային վեկտորներ օգտագործելով, մասնագետները հիվանդի ցողունային բջիջների մեջ ներմուծել են վնասված գենի լիարժեք պատճենը, ինչից հետո դրանք փոխպատվաստել են հիվանդներին: Երկու հիվանդի իմունային համակարգի վիճակը երկու նման պրոցեդուրայից հետո էականորեն բարելավվել էր: Մի դեպքում թերապիայի ազդեցությունը պահպանվել էր պրոցեդուրայից հետո երեք տարի, սակայն երկրորդ հիվանդը մահացել էր փոխպատվաստումից երկու տարի անց` թոքի վնասվածքից, որի պատճառը ավելի վաղ ձեռք բերված վարակն էր:  

Ներկայումս գիտնականները հետեւում են երեք հիվանդի վիճակին, որոնք 3-6 ամիս առաջ բուժում են անցել, եւ արդեն որոշակի բարելավում են նկատում նրանց վիճակում:  

Իմիջիայլոց, հեղինակները նշում են, որ հիվանդներից մեկի մահը վկայում է, որ այդ մեթոդն առայժմ չի կարելի կիրառել կլինիկական պրակտիկայում բարդ կոմբինացված իմունային դեֆիցիտով հիվանդների բուժման համար: