Ученые из International School for Advanced Studies разработали метод генной терапии, с помощью которой можно достаточно эффективно лечить один из видов агрессивного рака мозга — глиобластому.

Ключевым элементом лечения станет ген, известный как Emx2, который отвечает за подавление роста астроцитов – глиальных клеток, играющих роль в поддержании, питании и защите нейронов и в регулировании их функции.

Когда эмбрион растет, нейроны активно делятся, а глиальные клетки ждут своего часа. После того, как нервная система окончательно сформирована, начинают размножаться астроциты. В это время происходит резкое снижение активности Emx2.

Так как этот ген, очевидно, регулирует рост глиальных клеток, ученые предположили, что его можно использовать и в борьбе против глиобластом, ведь опухоли очень похожи на астроглии — совокупности астроцитов. Первые эксперименты на клеточных культурах показали, что активация гена Emx2 успешно предотвращает рост раковых клеток.

Оказалось, что ген Emx2 способствует нарушению метаболизма опухоли в шести различных точках, что дает опухоли довольно мало шансов обойти лечение и «выжить».

Ученые также протестировали лечение на мышах и нашли участок ДНК, который активирует Emx2 только в злокачественных клетках. Исследователи, используя мертвые вирусы, смогли доставить особо активные гены в опухоль, где они встроились в геномы астроцитов. В результате генная терапия успешно справилась с четырьмя разновидностями глиобластомы, не повреждая здоровые клетки нервной системы.

Об этой работе сообщается в журнале Oncotarget.