В недалеком будущем люди, страдающие гемофилией, смогут отказаться от инъекций и переливания крови – справиться с кровотечениями и другими проблемами, возникающими при гемофилии, им поможет специальная капсула, содержащая необходимый их организму белок. Разработкой капсулы занимаются ученые из University of Texas.

На сегодняшний день в мире около 400 000 пациентов с гемофилией: в крови этих людей отсутствует один из белков, необходимых для нормального свертывания (например, у людей с гемофилией типа B отсутствует или поврежден фактор свертывания IX). Во многих странах дети, страдающие гемофилией, вынуждены получать по два укола ежедневно, что очень неприятно для них. В тех же странах, где нет профилактического лечения, предотвращающего кровотечения у пациентов с гемофилией, последние получают уколы нужных им факторов лишь во время кровотечений, что весьма негативно сказывается на качестве их жизни.

Создатели нового препарата уверены, что терапия с его использованием станет более дешевой и доступной – пациент сможет принимать лекарство самостоятельно, ему не нужна будет помощь родственников или медицинского персонала: принимать капсулу с человеческим фактором IX гораздо проще и удобнее, чем делать инъекции. Сарена Хорава и ее коллеги, работающие над разработкой капсулы, уверены, что лекарство будет активно применяться прежде всего в развивающихся странах, что поможет существенно увеличить продолжительность жизни пациентов с гемофилией.

Ученым уже удалось создать систему доставки препарата, позволяющую защитить белок от разрушающего действия кислой среды в желудке – растворение капсулы и высвобождение белка происходит лишь в тонком кишечнике.

Авторы считают, что две капсулы смогут заменить одну инъекцию, а в дальнейшем они планируют сократить число необходимых таблеток до одной.