Исследователи из Stanford University School of Medicine под руководством генетика Аарона Гитлера нашли новый способ увеличить продолжительность жизни пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) – прогрессирующим нейродегенеративным заболеванием, остающимся пока неизлечимым.

Основываясь на предыдущих исследованиях, научная группа обнаружила, что если с помощью генной терапии подавлять производство белка атаксина 2 в организме животных, то мыши с БАС живут в разы дольше, чем жили бы до этого вмешательства. В ходе одного из экспериментов мыши с этой болезнью, не получая никакого лечения, жили всего 29 дней. А некоторые из мышей после генной терапии жили больше 400 дней.

БАС – заболевание, при котором нервные клетки головного и спинного мозга идегенерируют, в результате чего пациент теряет возможность двигаться, говорить, есть и дышать. В течение 2-5 лет пациент оказывается полностью парализован и умирает. Настоящие причины заболевания неизвестны, однако факторами риска в числе прочих считаются также пожилой возраст и военная служба. Также мутации в некоторых генах могут привести к развитию БАС.

При БАС, как и при ряде других нейродегенеративных заболеваний, в мозге накапливаются белки – в данном случае – белки TDP-43. На первый взгляд может показаться, что блокировка этих белков может помочь предотвратить БАС или даже вылечить его, но проблема в том, что эти белки нужны клеткам организма для выживания, поэтому подавлять и блокировать TDP-43 – плохая идея.

Есть также еще один протеин, связанный с БАС, - ataxin 2, который помогает клеткам выживать, когда TDP-43 начинает формировать токсичные скопления в мозге. В отличие от TDP-43, ataxin 2 вовсе не необходим для выживания клеток, а потому он мог стать целью для новых лекарств от БАС.

Предыдущие исследовнаия показали, что подавление или блокировка ataxin 2 в дрожжевых культурах и плодовых мухах с человеческим геном TDP-43 приводила к тому, что клетки начинали лучше противостоять токсичному эффекту скоплений TDP-43.

Таким образом, белок ataxin 2 может стать целью для новых лекарств для лечения БАС, а подавление этого белка может увеличить продолжительность жизни пациентов с этим заболеванием.

Об этих исследованиях рассказывается в журнале Nature.