Американские ученые успешно использовали вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) для лечения 8 детей с «синдромом мальчика в пузыре» - тяжелым врожденным комбинированным иммунодефицитом.
У этих детей из-за генетического дефекта от рождения практически отсутствовала иммунная защита, поэтому им приходилось жить в полной изоляции, в стерильных условиях, в «пузыре».
Новая терапия, к которой прибегли ученые из St Jude's Children Research Hospital, предполагала забор костного мозга и коррекцию дефекта в ДНК за счет внедрения правильной версии гена. Причем, способом доставки гена стал измененный штамм ВИЧ. Эксперимент оказался более чем у дачным, и у детей восстановился иммунитет. Через месяц они покинули стены больницы. Сейчас все дети хорошо себя чувствуют, хорошо реагируют на вакцинацию и имеют полный набор иммунных клеток для нормальной защиты.
По словам ученых, это настоящий прорыв, ведь единственным доступным лечением была пересадка костного мозга, забранного у идеально подходящего донора-родственника. Однако более 80% пациентов не могут найти подходящего донора.
Следите за NEWS.am Medicine на Facebook и Twitter