Генная терапия вернула зрение Рори Девару – бывшему игроку в регби, который в возрасте 22 лет потерял зрение из-за редкого расстройства.
Как пишет The Daily Mail, у Рори диагностировали наследственную оптическую нейропатию Лебера (LHON), при которой из-за мутации гена гибнут здоровые клетки в сетчатке, что приводит к отмиранию зрительного нерва. С этой болезнью сталкивается один человек из 30 000, и обычно это либо молодые люди в возрасте от 15 до 25 лет, либо вступающие в менопаузу женщины. Большинство пациентов ничего не знают о болезни до тех пор, пока их зрение не начинает резко ухудшаться. На данный момент это заболевание неизлечимо.
Некоторое время назад американский центр пригласил 90 добровольцев с этим заболеванием для тестирования экспериментального метода лечения. В мае 2018 года Рори из родной Шотландии отправился в город Денвер, США, где ему провели инъекции в глаза. С тех пор он неоднократно совершал поездки в США, где специалисты GenSight Biologics, разработавшие новое лечение, осматривали его.
Первые результаты у Рори появились уже в течении 24 часов после инъекции. Постепенно зрение возвращалось, что показывали тесты с оптической таблицей. Рори говорит, что всегда будет благодарен судьбе за участие в этих клинических исследований, которые изменили его жизнь в лучшую сторону.
Теперь представители GenSight Biologics ведут переговоры с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США и Европейским медицинским агентством для того, чтобы получить одобрение своего нового медицинского препарата под названием Lumevoq.
Сам Рори очень надеется на то, что это лекарство будет одобрено и что оно поможет другим людям с тяжелой, пока что официально неизлечимой болезнью.
Следите за NEWS.am Medicine на Facebook и Twitter