ԱՄՆ Սննդամթերքի և դեղամիջոցների որակի վերահսկման վարչությունը (FDA) հաստատել է Vertex Pharmaceuticals ընկերության գենային թերապիայի կիրառման ցուցումների ընդլայնումն արյան ժառանգական հիվանդություններ, ներառյալ՝ մանգաղաբջջային անեմիա ունեցող երեխաների համար՝ սկսած երկու տարեկան հասակից։
Casgevy դեղամիջոցը ներարկվում է մեկ անգամ և ստեղծվում է բուժառուի սեփական արյունաստեղծ ցողունային բջիջներից։ Նախկինում այն թույլատրված էր 12 տարեկան և բարձր տարիքի պացիենտների համար՝ մանգաղաբջջային անեմիայի և տրանսֆուզիոն կախվածություն ունեցող (արյան փոխներարկումից կախված) բետա-թալասեմիայի բուժման նպատակով։
Մանգաղաբջջային անեմիա ունեցող 5–12 տարեկան երեխաների մասնակցությամբ կլինիկական հետազոտություններում բոլոր ութ բուժառուները թերապիայից հետո առնվազն 12 ամսվա ընթացքում ծանր ցավային կրիզներ չեն ունեցել։ Բետա-թալասեմիայի դեպքում ինը երեխայից ութը կարողացել է առանց արյան փոխներարկման յոլա գնալ մեկ տարի և ավելի։ Արյան փոխներարկումից զերծ ժամանակահատվածի միջին տևողությունը կազմել է 20,1 ամիս։
FDA-ն հաստատել է ցուցումների ընդլայնումը Commissioner’s National Priority Voucher արագացված ծրագրի շրջանակում, որը թույլ է տալիս զգալիորեն կրճատել դեղերի հայտերի դիտարկման ժամկետները։ Որոշումն ընդունվել է հարցման ներկայացումից ընդամենը 53 օր անց։
Ավելի վաղ՝ 2023 թվականին, FDA-ն արդեն հաստատել էր Vertex և Genetix Biotherapeutics ընկերությունների գենային թերապիաները՝ մեծահասակների և 12 տարեկանից բարձր դեռահասների մանգաղաբջջային անեմիայի բուժման համար։
Հետևեք NEWS.am Medicine-ին Facebook-ում և Twitter-ում