Գենային թերապիան ունի գենետիկ հիվանդությունները բուժելու ներուժ, սակայն նախկինի պես դժվար է անվտանգ և արդյունավետ կերպով փաթեթավորել և նոր գեները հասցնել որոշակի բջիջներ:
Ադենո ասոցացված վիրուսների (AAVs) գեների առաքման առավել հաճախ օգտագործվող միջոցներից մեկի ստեղծման գոյություն ունեցող մեթոդները հաճախ դանդաղ են և անարդյունավետ: Այժմ Մասաչուսեթսի տեխնոլոգիական ինստիտուտի Բրոդի ինստիտուտի և Հարվարդի հետազոտողները մշակել են մեքենայական ուսուցման մոտեցում, որը խոստանում է արագացնել AAV-ների ստեղծումը գենային թերապիայի համար: Այս գործիքը օգնում է հետազոտողներին նախագծել AAV սպիտակուցային թաղանթներ, որոնք կոչվում են կապսիդներ, որպեսզի դրանք օժտված լինեն բազմաթիվ ցանկալի հատկություններով, ինչպիսին բեռը կոնկրետ օրգան հասցնելու կամ մի քանի տեսակների հետ աշխատելու ունակությունն է: Այլ մեթոդները կարող են բացահայտել կապսիդները, որոնք միայն մեկ հատկանիշ ունեն:
Հետազոտության արդյունքները հրապարակվել են Nature Communications ամսագրում։
Գիտնականների թիմն օգտագործել է լայնորեն օգտագործվող, ավելի արդյունավետ լյարդի վրա ներգործող AAV տեսակի համար կապսիդների ստեղծման իր, AAV9 կոչվող, մոտեցումը:
Նրանք պարզել են, որ իրենց մեքենայական ուսուցման մոդելների կողմից կանխատեսված կապսիդների մոտ 90 տոկոսն իր բեռը հաջողությամբ հասցրել է մարդու լյարդի բջիջներին և համապատասխանել է հինգ այլ կարևոր չափանիշների:
Նրանք նաև պարզել են, որ մեքենայական ուսուցման իրենց մոդելը ճիշտ է կանխատեսել սպիտակուցի վարքագիծը մակակ կապիկների մոտ, թեև այն ստեղծվել է միայն մկան և մարդու բջիջների տվյալների հիման վրա:
Այս հայտնագործությունը վկայում է, որ նոր մեթոդը կարող է օգնել գիտնականներին ավելի արագ ստեղծել AAV-ներ, որոնք կաշխատեն տարբեր տեսակների վրա, ինչը կարևոր է մարդկանց գենային թերապիայի կիրառման համար:






