ԱՄՆ-ում հավանություն են տվել աշխարհի ամենաթանկ դեղին, որի արժեքը 4,25 մլն դոլար է

ԱՄՆ մթերքների եւ դեղամիջոցների վերահսկման վարչությունը հավանություն է տվել «Լենմելդի» դեղամիջոցին, որն օգտագործվում է գերհազվադեպ մանկական հիվանդության գենային թերապիայի համար։ «Լենմելդի»-ի մեկանգամյա բուժման արժեքը կազմում է 4,25 մլն դոլար, դա նշանակում է, որ այն ամենաթանկ դեղն է աշխարհում։

Սա մետախրոմատիկ լեյկոդիստրոֆիայի առաջին գենային թերապիան է՝ հազվադեպ եւ մահացու հիվանդություն, որը կոչվում է վաղ սկիզբ ունեցող մետախրոմատիկ լեյկոդիստրոֆիա եւ ախտահարում է գերազանցապես մինչեւ յոթ տարեկան երեխաներին։

Դա մահացու հիվանդություն է, որի դեպքում փոքրիկները երբեմն սկսում են կորցնել քայլելու եւ խոսելու ունակությունը։ Orchard Therapeutics ընկերությունը, որն արտադրում է «Լենմելդի»-ն, հայտնել է, որ դեղի գինը «կապված է նրա կլինիկական, տնտեսական եւ սոցիալական արժեքավորության հետ»։ Հայտարարությունում նշվել է, որ հիվանդությունն ախտահարում է 100 000 նորածնից մեկին եւ տարեկան մոտ 40 երեխայի ԱՄՆ-ում։

Orchard Therapeutics ընկերությունը զբաղվում է գենային թերապիայի մեթոդների ստեղծմամբ, որոնց նպատակն է հիմնական գենետիկ թերությունների, որոնք առաջ են բերում հիվանդությունները, շտկումը։ Վերջերս ընկերությունը ձեռք է բերել դեղեր արտադրող ճապոնական Kyowa Kirin Co-ն։

Հետևեք NEWS.am Medicine-ին Facebook-ում և Twitter-ում