Լոս Անջելեսի Կալիֆոռնիական համալսարանի ամերիկացի գիտնականները կարողացել են բուժել 5 ամսականից ինը տարեկան 9 երեխայի, որոնք ծանր բնածին իմունային խանգարում (LAD-I) են ունեցել, օգտագործելով փորձարարական գենային թերապիա: Հետազոտության արդյունքները հրապարակվել են New England Journal of Medicine (NEJM) գիտական ​​ամսագրում։

LAD-I-ը չափազանց հազվադեպ գենետիկ խանգարում է (մեկ դեպք մեկ միլիոնից), որի դեպքում լեյկոցիտները չեն կարողանում պայքարել վարակների դեմ՝ CD18 գենի մուտացիայի պատճառով: Առանց բուժման երեխաների մեծ մասը չի հասնում հասուն տարիքի: Նախկինում հասանելի միակ մեթոդը՝ ոսկրածուծի փոխպատվաստումը, կապված է բարձր ռիսկերի, այդ թվում՝ տրանսպլանտատի մերժման հետ:

Նոր թերապիան օգտագործում է պացիենտների սեփական ցողունային բջիջները։ Դրանք վերցնում են արյունից եւ ձեւափոխվում՝ օգտագործելով անվտանգ վիրուսային վեկտոր, որն ապահովում է CD18 գենի շտկված տարբերակը: Օրգանիզմ վերադառնալուց հետո բջիջները սկսում են արտադրել առողջ իմունային մարմիններ:

Բուժման շնորհիվ բոլոր պացիենտների մոտ անհետացել են քրոնիկական վարակները, մաշկային ախտահարումներն ու բորբոքումները։ CD18 սպիտակուցի մակարդակը վերադարձել է նորմալ վիճակի, իսկ լեյկոցիտների քանակը հասել առողջ հասակակիցների մակարդակին: Թերապիան լուրջ կողմնակի ազդեցություններ չի առաջացրել։

Իննից վեց պացիենտներին ներառել են 15-ամյա դիտարկումներում՝ գնահատելու համար երկարաժամկետ էֆեկտները։