Ավստրալիայի Վուլոնգոնգի համալսարանի գիտնականները մշակել են MisfoldUbL մոլեկուլը, որն օգնում է նյարդային բջիջներին ազատվել թունավոր սպիտակուցներից։ Այս հայտնագործությունը կարող է արմատապես փոխել Կողմնային ամիոտրոֆիկ սկլերոզի (ԿԱՍ) բուժման մոտեցումը։ Աշխատանքի արդյունքները հրապարակվել են Nature Communications (NatCom) ամսագրում։
Նոր թերապևտիկ մոլեկուլը՝ MisfoldUbL-ը, ուղղված է սխալ ծալված SOD1 (սուպերօքսիդ դիսմուտազ 1) սպիտակուցներին՝ հակաօքսիդանտ ֆերմենտ, որը պաշտպանում է բջիջները վնասներից։ Ժառանգական Կողմնային ամիոտրոֆիկ սկլերոզով տառապող մարդկանց մոտավորապես 35%-ի մոտ հանդիպում են SOD1 գենի մուտացիաներ, որոնց պատճառով սպիտակուցը սխալ է ծալվում և դառնում է թունավոր։
«Կողմնային ամիոտրոֆիկ սկլերոզի դեպքում սպիտակուցները սխալ են ծալվում և բջջային դեգրադացիայի համակարգերը դադարում են հաղթահարել դա։ Նման սպիտակուցների կուտակումը հանգեցնում է շարժիչ նեյրոնների մահվանը, առաջացնելով մկանային թուլություն, կաթված և ի վերջո, մահ», — բացատրում է հետազոտության առաջատար հեղինակ, դոկտոր Չիզհոլմը։
Գիտնականների նպատակ են ունեցել ստեղծել մի միջոց, որը թույլ կտա բջիջներին ճանաչել և քայքայել սխալ ծալված սպիտակուցները, նախքան դրանք կձևավորեն վտանգավոր ագրեգատներ։ Մշակված պատրաստուկը գործում է որպես «պիտակ» բջջային թափոնների վերամշակման համակարգի համար. այն ամրանում է թերի SOD1 սպիտակուցներին և դրանք ուղղորդում քայքայման։
Մկների վրա կատարված փորձերի ընթացքում MisfoldUbL-ը նկատելիորեն դանդաղեցրել է ախտանշանների զարգացումը, պաշտպանել է ողնուղեղի շարժիչ նեյրոնները և օգնել է պահպանել մկանային միացությունները։ Հետազոտողները կարծում են, որ իրենց մոտեցումը կարող է հիմք դառնալ ԿԱՍ-ի և այլ նեյրոդեգեներատիվ հիվանդությունների բուժման նոր մեթոդներ ստեղծելու համար, որոնք կապված են թունավոր սպիտակուցների կուտակման հետ։






