Врачи испытывают новый способ борьбы с гемофилией

Ученые из Филадельфийского детского госпиталя разработали генную терапию гемофилии B. Одно внутривенное введение вирусного вектора с работающим геном фактора свертывания крови IX убирает необходимость в постоянных инъекциях этого белка. Лечение было  эффективным на двух стадиях клинических испытаний. Впереди заключительный, третий этап, на котором будут выявлять возможные побочные эффекты, говорится в статье, опубликованной в The New England Journal of Medicine.

Гемофилия B — наследственное заболевание, при котором нарушается способность крови сворачиваться и любое незначительное ранение приводит к большим кровопотерям. Оно вызывается дефектной копией гена фактора свертывания крови IX на Х-хромосоме. Гемофилия чаще проявляется у мальчиков, чем у девочек, так как у них нет второй Х-хромосомы, нормальная копия гена на которой способна взять на себя выработку нужного белка.

Долгое время гемофилию не просто было невозможно вылечить, остановить кровотечение тоже не получалось. Однако с развитием биотехнологии научились создавать препараты фактора свертывания крови IX. Их больным приходится периодически вводить, чтобы кровь в случае ранений можно было остановить. Однако это не вполне удобно. Помимо постоянных уколов, нужно регулярно измерять уровень соответствующего белка в крови.

В ходе нового испытания ученые вводили в кровь пациентов так называемые вирусные векторы — обезвреженные аденовирусы, несущие в себе рабочую копию гена фактора свертывания крови IX. Они внедряются в клетки и заставляют их образовывать молекулы белка, кодируемого данным геном.

В клинических испытаниях принимало участие десять взрослых мужчин. После инъекции вирусных векторов у девяти прекратились кровотечения, а восемь полностью отказалось от приема препаратов фактора свертывания крови IX. Еще один стал принимать его в десять раз меньше, чем до клинических испытаний. Из побочных эффектов пока проявилось только увеличение уровня некоторых ферментов в печени, но его сняли противовоспалительными препаратами. Однако потенциальные опасности генной терапии гемофилии B нельзя признать достаточно изученными. Их исследованию будет посвящена финальная, третья фаза клинических испытаний.

Следите за NEWS.am Medicine на Facebook и Twitter