Врачи впервые провели генную терапию болезни Альцгеймера на человеке

Исследователи Американской компании Lexeo Therapeutics заявили об успешном завершении первого этапа клинических исследований генной терапии болезни Альцгеймера на конференции Clinical Trials on Alzheimer's Disease, сообщает The New York Times.

Согласно многочисленным исследованиям,  люди с геном белка APOE4 рискуют сильнее остальных заболеть деменцией, в то время как вариация того же гена ― APOE2 ― снижает эту вероятность. Ученые решили, что заболевание, характеризующееся когнитивными проблемами, можно вылечить, если приживить в организме человека ген APOE2.

В первом испытании генной терапии болезни Альцгеймера приняли участие всего пять пациентов с высоким генетическим риском развития болезни Альцгеймера. Они получили очень низкие дозы препарата с геном APOE2, чтобы оценить его безопасность. Препарат однократно вводили в краниоцервикальный переход — место, где череп переходит в шею.

Результаты эксперимента показали, что белки APOE2 начали вырабатываться в спинномозговой жидкости испытуемых. Это означает, что терапия прошла успешно.

Более того, у испытуемых снизилось содержание тау-белка и бета-амилоидов, высокая концентрация которых характерна для больных деменцией.

Ученые пообещали, что в скором времени приступят к следующему этапу исследований.

Следите за NEWS.am Medicine на Facebook и Twitter