University College London համալսարանի գիտնականները՝ Ֆրանչեսկո Մունտոնիի ղեկավարությամբ փորձարկել են սպինալ մկանային ատրոֆիայի դեմ նոր դեղամիջոցը։ Նուսիներսեն դեղամիջոցով բուժում անցած փոքր երեխաները կարողացել են ինքնուրույն նստել ու նույնիսկ հենվելով քայլել։ Հետազոտության արդյունքները այնքան տպավորիչ են եղել, որ գիտնականները ժամանակից շուտ դադարեցրել են փորձարկումը ՝ դեղամիջոցի արդյունավետությունն այնքան ակնհայտ էր, որ էթիկայի տեսակետից պարզապես սխալ կլիներ հսկիչ խմբի երեխաներին պլացեբո տալը։
Սպինալ մկանային ատրոֆիան ժառանգական հիվանդություն է, որը տարբեր աստիճանի ծանրություն է ունենում։ Հիվանդության առավել լուրջ տեսակներով տառապող երեխաները ունակ չեն նույնիսկ նստել ու հազվադեպ են ողջ մնում մինչեւ երկու տարեկան։
Նուսիներսենը պարունակում է ԴՆԹ մասնիկներ, որոնք ունակ են կապակցվել ՌՆԹ-ի որոշակի մասերի հետ։ Դրա շնորհիվ հնարավոր է լինում արգելափակել կամ փոխել այս կամ այն սպիտակուցների արտադրությունը։ Չնայած հակաիմաստային կոչվող նման դեղամիջոցների ներուժը բավականին բարձր է, դրանք դեռ լայն կիրառում չունեն կլինիկական պրակտիկայում։ Դա պայմանավորված է նրանով, որ մինչեւ վերջերս գիտնականները ներարկվող ԴՆԹ մասնիկները քայքայումից պաշտպանելու արդյունավետ միջոցներ չունեին։
Նունիներսենի ստեղծման ժամանակ նրանց հաջողվել է մոդիֆիկացնել դրանք ու ստեղծել երկար կյանք ունեցող դեղամիջոց, որը չէր քայքայվում ներարկումից անմիջապես հետո ու ամուր կապակցվում էր ՌՆԹ-ի հետ։ Նման դեղամիջոցները կարող են դանդաղեցնել հիվանդության զարգացումը ու նույնիսկ կանխել այն։
Չնայած ստացված արդյունքները շատ տպավորիչ են, բայց դեռ չի կարելի ասել, որ դեղամիջոցը 100 տոկոսով արդյունավետ է։ Բացի դրանից նման դեղամիջոցները զուրկ չեն թերություններից՝ հիվանդներին անհրաժեշտ են կանոնավոր կրկնակի ներարկումներ, բացի դրանից դեղամիջոցը պետք է ներարկել ողնուղեղային հեղուկի մեջ։ Նման բուժակարգը կարող է լուրջ բարդացումներ ունենալ։
Գիտնականները համարում են, որ մոտ ապագայում նման դեղամիջոցներ կարող են հայտնվել նաեւ այն հիվանդների համար, որոնք այլ հիվանդություններով են տառապում, օրինակ Ալցհեյմերի ամ Գենթինգթոնի։ «Հակաիմաստային» դեղամիջոցների փորձարկումներ նման հիվանդների համար արդեն սկսվել են։






